Macedonian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Определување од 62-от годишен состанок и изложба на ASH
Прва студија за генетска терапија со хуманост на AAVhu37 Capsid векторска технологија кај тешка хемофилија А - БЕЈ 2599023 има широко квалификувано право на пациент и стабилно и одржливо долгорочно изразување на FVIII
Д-р Стивен В.1, Д-р Франческа Феранте2, Муриел Реис3, Сара Вигман4, Клаудија Ланге5, Мануела Браун5, и Лиза А. Михаелс6
1Одделенија за педијатрија и патологија, Универзитет во Мичиген, Ен Арбор, МИ
2Баер, Базел, Швајцарија
3Баер, Сао Паоло, Бразил
4Баер, Вупертал, Германија
5Баер, Берлин, Германија
6Баер, Випани, .ујорк
Клучни точки на податоци
Во тековната фаза 1/2, студија за откривање на дози со отворена етикета, пациентите што ги исполнуваат условите се запишани последователно во три групи на дози (0.5, 1 и 2 x 1013 gc / kg) за да добијат единствена интравенска инфузија од BAY 2599023, со минимум двајца пациенти по доза. Пациентите ќе бидат следени вкупно 5 години за да се процени безбедноста и ефикасноста.
Оваа бројка го сумира одговорот на FVIII (со употреба на хромогена анализа) за пациенти кои примаат единечна инфузија од BAY 2599023 до прекин на податоците од 26 октомври 2020 година. –6 недели следење.
ПОВРЗАНИ СОДРИНА
Интерактивни Webinars
Презентирана од м-р Барбара А. Конкле
Претставено од Стивен В. Пипе, д-р
Презентирано од nyони Махлангу, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Презентирана од м-р Дејвид Лиликрап
Претставено од д-р Тиери ВанденДрише,
Презентирана од м-р Флора Певанди, д-р
Претставено од д-р Глен Ф. Пирс
