Четвртогодишно последователно истражување на човекот за трајна терапевтска ефикасност и безбедност: ААВ генетска терапија со валоктокоген роксапарвовец за тешка хемофилија А

Четвртогодишно последователно истражување на човекот за трајна терапевтска ефикасност и безбедност: ААВ генетска терапија со валоктокоген роксапарвовец за тешка хемофилија А
Определување од Виртуелниот самит на WFH 2020 година

Четвртогодишно последователно истражување на човекот за трајна терапевтска ефикасност и безбедност: ААВ генетска терапија со валоктокоген роксапарвовец за тешка хемофилија А

К. Johnон Пасин, МБ, ЧБ, Д-р, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Савита Рангарајан, МББС, ФРЦП, ФРЦПат2; Нина Мичел, МБ, БКхир3; Вил Лестер, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4; Емили Симингтон, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath5; Д-р Бела Мадан, ФРЦП, ФРЦПат6; Мајкл Лафан, ДМ, ФРЦП, ФРЦПат7; Д-р Крис Б. Расел3; М-р Минџин Ли3; Д-р Бенџамин Ким, м-р3; Д-р Глен Ф. Пирс8; Крило Јен Вонг, д-р3

1Бартс и Лондонската школа за медицина и стоматологија, Лондон, Велика Британија

2Универзитетска болница Саутемптон, Саутемптон, Велика Британија

3Биомарин Фармацевтски АД, Новато, Калифорнија, САД

4Универзитетски болници Бирмингем Фондацијата NHS Trust, Бирмингем, Велика Британија

5Универзитетските болници во Кембриџ Фондацијата NHS Trust, Кембриџ, Велика Британија

6Фондацијата Guy's & St. Thomas 'NHS Trust, Лондон, Велика Британија

7Центар за хематологија, Империал колеџ Лондон, Лондон, Велика Британија.

8Консултант, Ла Јола, Калифорнија, САД

Клучни точки на податоци

Овој дијаграм лево го сумира дозирањето на групата за BMN 270 (валоцтокоген роксапарвовец). Двајцата пациенти со најниски дози (2 х 6)12 и 2 х 1013 vg / kg) не покажа доволно израз на FVIII. Резултатите од студијата се разгледуваат за 13 пациенти во 2 повисоки групи на дозирање: 7 на 6 x 1013 vg / kg (6E13) и 6 на 4 x 1013 vg / kg (4E13). Основни карактеристики за сите 15 пациенти се прикажани на десната страна. Имено, 14 од 15 пациенти биле на профилактичка терапија на почетокот, со просечна годишна стапка на крварење (ABR) од 6.5.

Пациентите во двата дози покажаа значителни намалувања на АБР кои се одржувани до 4 години пост-инфузија во групата 6E13 и 3 години во групата 4E13. Средната кумулативна АБР е намалена за 95% на 0.8 во групата 6E13 и за 93% на 0.9 во групата 4E13. Нема забележани спонтани крварења во 4 година за 6 од 7 учесници во групата 6E13 и во година 3 за 5 од 6 учесници во групата 4E13. Сите учесници остануваат без профилакса на FVIII.

Пациентите во 2 дозирни групи (6E13 во зелена боја, 4E13 во жолта боја) покажаа зависни од дози, одржливо зголемување на нивоата на активност на FVIII до 208 недели во групата 6E13 и 156 недели во групата 4E13 (врз основа на хромогената анализа). Средното ниво на FVIII генерално беше повисоко за групата со поголема доза (n = 7), достигнувајќи на 70% -80% во текот на 16 до 52 недела, проследено со бавен пад. Средното ниво на FVIII во групата со пониска доза (n = 6) достигна врв на 20% -30% во текот на истиот период, исто така проследено со бавен пад.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Интерактивни Webinars