Д-р Волфганг А. Мисбах
Најважни моменти од Конгресот на ISTH 2021 година

Клинички резултати кај возрасни со хемофилија Б со и без веќе постоечки неутрализирачки антитела на ААВ5: 6 месечни податоци од фаза 3 Етранакоген Дезапарвовец Испитување на генска терапија ХОПЕ-Б

ФВ Либик1, В. Мисбах2, М. Рехт3, НС клуч4, С. Латтимор3, Г. Кастаман5, ЕК Соер6,7, Д. Купер6,7, В. Фериера6,7, Јужна цевка8, ИСПРАТНИЦИ НА НАДЕЛА-Б

1Медицински центар на Универзитетот Еразмо, Ротердам, Холандија

2Универзитетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германија

3Универзитетот за здравство и наука во Орегон, Портланд, Соединетите држави

Универзитетот во Северна Каролина, Чапел Хил, САД

5Центар за нарушувања и коагулација на крварење, Универзитетска болница Кареџи, Фиренца, Италија

6uniQure BV, Амстердам, Холандија

7uniQure Inc, Лексингтон, Соединети Американски Држави

8Универзитетот во Мичиген, Ен Арбор, Соединетите држави

Клучни точки на податоци

ФИКС Активност кај пациенти со и без AAV5 неутрализирачки антитела

Во испитувањето HOPE-B, 23 од 54 првични учесници имаа забележливи титри на неутрализирачки AAV5 антитела (Nabs) на почетокот, и беше можно да се оценат резултатите за корелација помеѓу NAbs и FIX активноста. Вертикалната оска е набудуваната 6 -месечна активност на FIX на оние кои добиле целосна доза на вектор. Пациентите со неоткриени NA можат да бидат прикажани на 7 на хоризонталната оска (прагот на анализата). Хоризонталната оска ги прикажува титулите на другите учесници во опсег од 7-700. Имаше еден учесник кој не одговараше и имаше титар> 3200, што не е вклучено. Како што е прикажано на графиконот, активноста на FIX беше слична кај учесниците со и без постоечки NAbs на AAV5 до титар од 678.

Несакани настани од судењето ХОПЕ-Б
Оваа табела од испитувањето HOPE-B покажува несакани дејства по трансгена инфузија за пациенти со (n = 23) и без (n = 31) детектибилни антитела за неутрализирање на AAV5 (NAbs) на почетокот. Како и за нивоата на FIX, немаше очигледна разлика во АЕ за пациенти со и без AAV5 NAbs.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано со образовни грантови од Баер, Биомарин, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL