Нарушување на трансгенската толеранција преку имуносупресија

Нарушување на трансгенската толеранција преку имуносупресија
Најдобри моменти од 16-тата работилница на NHF за нови технологии и трансфер на гени за хемофилија

Нарушување на трансгенската толеранција преку имуносупресија

Валдер Р. Аруда, д-р, д-р
Вонреден професор по педијатрија
Медицинскиот факултет Перелман, Универзитетот во Пенсилванија
Центар за клеточни и молекуларни терапии (CCMT)
Детска болница во Филаделфија

Клучни точки на податоци

Време на администрација на ATG и имунолошки одговор на трансгенот

Студиите на не-човечки примати (NHP), претходно третирани со микофенолат мофетил (MMF) почнувајќи 1 недела пред давање на вектор и рапамицин почнувајќи од денот на векторската администрација, покажаа дека администрацијата на имуносупресија на Т-клетките (со зајачки анти-тимоцитен глобулин, rATG) истовремена со AAV вектор резултираше со развој на FIX антитела и зголемен сооднос Th17/Treg (лев панел) додека администрацијата на ATG 5 недели по AAV векторот резултираше со без FIX антитела и помал сооднос Th17/Treg (десен панел).

Резиме: специфичен лимфоцит со осиромашување на целта и/или тајминг

Да се ​​резимира оваа серија на студии, имуносупресијата со минимално намалување на Treg-клетките е оптимална за да се обезбеди имунолошка толеранција посредувана од црниот дроб на FIX трансгенска експресија. Кај НХП, предтретманот со MMF и рапамицин, проследен со одложена администрација на rATG, можеше да обезбеди одржлива имунолошка толеранција додека rATG или даклизумаб администрирани во времето на векторската инфузија не беше во можност.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL