AMT-060 генетска терапија кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б Потврди стабилно изразување на FIX и трајни намалувања на крварењето и потрошувачка на фактор IX до 5 години
Определување од 14-тиот Годишен конгрес на ЕАХАД

AMT-060 генетска терапија кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б Потврди стабилно изразување на FIX и трајни намалувања на крварењето и потрошувачка на фактор IX до 5 години

Д-р Френк Г. Либик1, Д-р Карина Мејер2, Д-р Мичиел Копенс3, Д-р Питер Кампман4, Роберт Кламрот, д-р5, Д-р Роџер Шутгенс, д-р, м-р6, Д-р ianанкарло Кастаман7, Д-р Ерхард Сеифрид8, Д-р Јоаким Швабле9, Д-р Халвард Бениг1,10Д-р Ајлин К. Соер11, и д-р Волфганг Мисбах12

1Медицински центар на Универзитетот Еразмо, Ротердам, Холандија

2Универзитетски медицински центар Гронинген, Гронинген, Холандија

3Медицински центар на универзитетот Амстердам, Амстердам, Холандија

4Ригшспиталец, Копенхаген, Данска

5Вивантес Клинички, Берлин, Германија

6Ван Кревелкликиниек, Универзитетски медицински центар Утрехт, Универзитет во Утрехт, Утрехт, Холандија

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Фиренца, Италија

8Институт Франкфурт, Служба за крв во Германија, Црвен крст, Баден Виртемберг-Хесен, Франкфурт, Германија

9Институт Франкфурт, Служба за крв во Германија, Црвен крст, Баден Виртемберг-Хесен, Франкфурт, Германија

10Универзитет во Вашингтон, Сиетл, ВА

11uniQure Inc., Лексингтон, м-р

12Универзитетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германија

Клучни точки на податоци

Активност на FIX одржана во текот на 4.5-5 години во 2 дози
АМТ-060 беше администриран во дози од 5х1012 gc / kg (група 1, N = 5) и 2x1013 gc / kg (група 2, n = 5). За време на 5 години (група 1) и 4.5 години (група 2) следење, средната ендогена активност на FIX беше 5.2% (95% CI 2.0-8.4) во групата 1 и 7.4% (95% CI 4.2-10.6) во групата 2. Активноста на FIX беше зависна од дозата и стабилна за време на периодот на следење и за двете групи. Вредностите во заградите претставуваат средна активност на FIX со текот на времето. Вклучени се само вредности најмалку 10 дена по последната администрација на концентрат FIX.
Одржливи намалувања на крварења и проценета употреба на FIX

* Профилаксата беше заострена и прекината за 12 недели, доколку активноста на FIX се одржуваше на at 2%; * Податоците за група 2 за година 5 претставуваат 6 месеци. FIX, фактор IX

Во обете групи на дози, просечната терапија за замена на АБР и ФИКС нагло опадна во текот на првата година по инфузијата и остана на ниско ниво за следните години. Во групата 1, употребата на FIX е намалена за 84% и ABR за 55% на 5 години во однос на нивото на претходниот третман. За групата 2, употребата на FIX и АБР беа намалени за ~ 100% на 4.5 години по инфузијата.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Интерактивни Webinars