Генетска терапија патоказ

Генска терапија за хемофилија вклучува користење на модифициран вирус за да се испорача работна копија од дисфункционален ген. Страдаат од хемофилија немаат фактори кои овозможуваат нормално згрутчување. Копијата што ја добиваат од генетската терапија ги кодира овие основни фактори на згрутчување, што овозможува згрутчувањето да продолжи нормално.

Како генетската терапија може да помогне во хемофилија

Истражувањето за генетска терапија нуди надеж за еднократен лек за оние со хемофилија. Клиничките испитувања нудат ветувачки резултати, бидејќи многу учесници успеаја да одржат високо ниво на критични фактори на згрутчување.

Патоказ за генетска терапија

Пациентите честопати се грижат за безбедноста и ефикасноста (ефективноста) на третманот. Сепак, студиите покажуваат дека речиси 90 проценти од учесниците во испитувањето гледаат нормални или скоро нормални нивоа на активност на антикоагулантниот фактор.

Трансферот на гени се случува со користење на вирус кој не е патоген и има недостаток на репликација, па загриженоста за безбедноста е минимална. Сепак, секогаш постои ризик од реакции на инфузија од експерименталната генетска терапија, како и несакани ефекти од терапијата со имуносупресија, доколку е потребно за да се намалат покачувањата на ензимите на црниот дроб.

Важно е исто така да се знае дека генетската терапија е ефикасна само во лекувањето на пациентот. Не го коригира мутираниот ген што предизвикува хемофилија или го спречува родителот да го пренесе тој ген на своето дете.

на Меѓународно здружение за тромбоза и хемостаза (ИСТХ) се состои од светски познати експерти во глобалната заедница за хемофилија. Покрај тоа, се развиваат ISTHs образовни ресурси кои им овозможуваат на пациентите и семејствата седишта од првиот ред во развојот на овој неверојатен нов протокол за лекување.

ИСТ им помага на пациентите разбере генетска терапија и како може еден ден да биде лек за состојба која моментално бара цел живот третман.

Сликата