Четири ветувачки достигнувања во истражувањето за генетска терапија

Четири ветувачки достигнувања во истражувањето за генетска терапија

Генотерапијата е воведена како теорија во 1972 година, а првиот обид за трансфер на човечки ген се случил во 1980-тите години на минатиот век. Третманот бил неуспешен и оттогаш има експоненцијални подобрувања во истражување и едукација за хемофилија.

Денес, прашањата што се на располагање се: „Која е целта на генетската терапија?“ и „Која е иднината истражување на генска терапија за хемофилија? “ Одговорот е да се замени неисправен ген со целосно функционален. Во оваа статија, ќе разгледаме подетално четири ветувачки напредок во истражувањето на генска терапија за да се исполни таа цел:

1. Генска терапија AMT-060 спречува крварење до пет години

АМТ-060 е единствен третман на генетска терапија од прва генерација и продолжува да ги намалува епизодите на крварење кај учесниците со хемофилија Б. Исто така, осум од девет мажи во студијата беа во можност да ги запрат своите тековни профилактички третмани.

AMT-060 користи модифицирана верзија на адено-асоциран вирус варијанта 5 за да испорача функционална копија на генот FIX. Породувањето е преку единствена инјекција во крвотокот. Податоците покажуваат дека овој третман спречува крварење до пет години. Овие наоди беа понудени на 62-от годишен состанок и изложба на Американското здружение за хематологија, што се одржа буквално во декември.

2. АМТ-061 успешно ја зголеми активноста на факторот IX и контролирано крварење за хемофилија Б.

AMT-061 од uniQure е истражувачка генетска терапија за третман на хемофилија Б. На 62-от годишен состанок и изложба на Американското здружение за хематологија, компанијата презентираше наоди кои покажуваат дека терапијата успешно ја зголемила активноста на факторот IX (FIX) и контролирано крварење кај пациенти со хемофилија.

АМТ-061 користи вирусен вектор AAV5 за да испорача верзија на генот FIX со висока активност на FIX. Хемофилија Б е предизвикана од исчезнат или неисправен протеин на згрутчување на FIX, а породувањето им овозможува на пациентите со хемофилија Б да произведат функционален FIX.

Во студијата учествувале 54 мажи со средна возраст од 41.5 години. На секого му беше дадена единечна доза од третманот АМТ-061 преку интравенска инфузија. Терапијата беше добро толерирана; сепак, 37 учесници пријавиле лесни несакани дејства, вклучително и зголемени ензими на црниот дроб, главоболки и симптоми слични на грип.

Сепак, тие забележаа намалување на крварењето. За време на испитувањето, 39 пациенти не виделе крварење.

3. Единечна доза на генска терапија BAY 2599023 безбедно промовира одржливо производство на фактор VIII (FVIII)

БЕЈ 2599023, формално наречен DTX201, е експериментална генска терапија за хемофилија А развиена од Баер со Ултрагеникс фармацевтски производи. Во своето клиничко испитување, двајца од шест учесници сè уште покажуваат активност на FVIII една година по единечната доза.

БЕЈ 2599023 користи модифицирана верзија на адено-асоциран вирус (AAVhu37) за да му достави на пациентот пократка, но функционална копија на FVIII. Поединци со хемофилија А не можат да произведат или имаат ограничени количини на FVIII. На двајца пациенти им беше дадена најниската доза од БЕЈ 2599023 и таа беше добро толерирана. Тестирањето откри дека ефикасно ги зголемува нивоата на FVIII и спречува појава на крварења.

На двајца пациенти им била дадена ниска средна доза на терапија и забележале зголемување на нивото на FVIII. Тие исто така беа во можност да ги запрат профилактичките третмани, иако еден од двајцата мажи имаше мало покачување на ензимите на црниот дроб.

Двајцата последни учесници добија висока средна доза БЕЈ 2599023. Двајцата мажи имаа благи до умерени покачувања на ензимите на црниот дроб. Еден човек имаше трауматско крварење за време на судењето, кое беше решено без инфузија на фактори на згрутчување.

4. Генската терапија на Биомарин спречува крварење по четири години

Valoctocogene roxaparvovec од Биомарин Фармацевтикалс е истражувачка генска терапија која ефикасно спречува епизоди на крварење по четири години. Оваа генска терапија, формално наречена BMN 270, користи модифицирана верзија на адено-асоциран вирус за да испорача функционална копија на генот FVIII. Резултатите покажуваат дека сите учесници во студијата можат да останат без профилакса третмани за фактор VIII, а нивниот АБР продолжува да биде низок.

Како би го опишале моменталниот статус на студиите за генетска терапија? За да бидете во тек со генетската терапија за хемофилија, претплатете се на новости и новости од експерти во истражувачката заедница.