Која е целта на генетската терапија за пациентите со хемофилија?

Која е целта на генетската терапија за пациентите со хемофилија?

Генетска терапија ветува многу за лица со широк спектар на состојби, вклучувајќи видови на карцином, СИДА, дијабетес, срцеви заболувања и хемофилија. Овој иновативен пристап кон третманот ги менува гените во клетките на телото за да се запре болеста. Генотерапија се обидува да ги замени или фиксира мутираните гени и да ги направи заболените клетки поочигледни за имунолошкиот систем. Хемофилија А и Б се наследуваат како дел од X-поврзана рецесивна шема. Генетиката на хемофилија вклучува гени кои се наоѓаат во хромозомот Х, а потребно е само еден неисправен ген да доведе до ова нарушување на крварењето. Терапиите со клетки и гени сè уште се испитуваат, но резултатите ветуваат. Клиничките испитувања покажаа успех, а Администрацијата за храна и лекови (ФДА) одобри еден вид на клеточна терапија. Во нашите „Клучни размислувања: Напредок во генетската терапија за хемофилија“, предводена од Глен Ф. Пирс, разговараме за преглед на болеста, моменталната состојба на генска терапија и многу повеќе.

Што е тоа генетска терапија за хемофилија?

Хемофиличарите имаат неисправен ген и тој ген предизвикува недостаток на соодветни протеини неопходни за згрутчување на крвта. Протеинот што недостасува е тој што го дефинира типот на хемофилија. Оние со хемофилија А имаат недостаток на фактор VIII, и оние со хемофилија Б, фактор IX.

Со децении, третманот за овие две форми на хемофилија вклучуваше земање на работна копија на потребниот протеин, фактор VIII или фактор IV и инфузија на пациентот со него. Оваа заместителна терапија е основа за третман на хемофилија, но бара долготраен третман. Терапијата за замена на гени не обезбедува само протеини што недостасуваат за згрутчување на крвта. Целта е да се замени неисправниот ген наместо тоа. Тоа е амбициозна цел, но би го поправил проблемот во неговата основа. Со отстранување на генетскиот недостаток поврзан со хемофилија, третманот му овозможува на телото да ги произведе своите протеини, така што нема потреба од понатамошни третмани.

Како делува генетската терапија за хемофилија

Генска терапија за хемофилија обично користи модифициран вирус, така што не предизвикува болест. Изменетиот вирус, исто така, делува како вектор за да воведе копија на генот неопходен за факторот на коагулација. Вирусите добро функционираат како вектори бидејќи можат да навлезат во клетките и да доставуваат генетски материјал. Измената на вирусот значи дека обезбедува само терапевтски генетски материјал. Векторите одат во клетките на црниот дроб на пациентот, а црниот дроб создава различни елементи потребни за крвта, вклучувајќи ги и факторите на згрутчување VIII и IX. Откако вирусот ќе го депонира генот што функционира во клетките на црниот дроб, генетската терапија им кажува на гените да создаваат активни фактори на згрутчување на крвта.

Која е целта на генетската терапија за хемофиличари?

Генетска терапија може да произведе долгорочно решение за оние кои ризикуваат сериозни епизоди на крварење и да го заменат неисправниот ген со оној што работи.

Единствениот и направен пристап на лекување може да значи дека пациентите со хемофилија кои сега мора да издржат чести интравенски инфузии за да ги добијат потребните фактори на згрутчување, можат да имаат третман со една доза. Тоа ја прави генетската терапија за хемофиличари револуционерна и промена на животот. Може да им даде нова слобода на лицата со оваа болест и да ја зголемат својата активност.

Прашањето што останува во врска со овој третман третман е едно од трајноста. Обајцата клинички студии врз животни и луѓе покажаа дека третманот трае со години. Сепак, тоа е нов концепт, затоа ќе биде потребно време да се види дали трае третманот со една доза.

За да дознаете повеќе за генетската терапија за хемофилија и да ги добиете најновите новости до претплаќање за ажурирања денес.