Анализа на интеграција на ААВ по долгорочно следење кај хемофилија Кучињата ги откриваат генетските последици од корекција на гени со медијален притисок AAV

Определување од 23-та Годишна средба на АСГКТ

Анализа на интеграција на ААВ по долгорочно следење кај хемофилија Кучињата ги откриваат генетските последици од корекција на гени со медијален притисок AAV

K.он К. Еверет¹, Iangианг Н. Нгуин², Хејли Рејмонд¹, Аиофе Роше¹, Самита Кафле², Кристијан Вуд², Obејкоб Леиби¹, Елизабет П. Мерикс³, Хаиг Х. Казазијан⁴, Тимотеј Николс³, Фредерик Д. Бушман¹, Дениз Е. Сабатино^2,5

¹Оддел за микробиологија, Медицински факултет Перелман, Универзитет во Пенсилванија, Филаделфија, ПА

²Центарот за мобилни и молекуларни терапевти на Рејмонд Г. Перелман, Детска болница во Филаделфија, Филаделфија, ПА

³Катедра за патологија и лабораториска медицина, Универзитет во Северна Каролина, Чапел Хил, НК

⁴Институт за генетска медицина, Медицински факултет Johон Хопкинс, Балтимор, м-р

⁵Одделот за педијатрија, Медицинскиот факултет Перелман, Универзитетот во Пенсилванија, Филаделфија, ПА

Оваа студија вклучува долгорочно следење на 10 хемофилија А кучиња третирани со кучешки FVIII (cFVIII) генска терапија. Генот cFVIII беше доставен на ХА-кучиња користејќи AAV9 или AAV8 користејќи два пристапи за испорака: два испорака на ланец што го доставуваа тешкиот ланец и лесниот ланец во 9 одделни вектори, или Б-доменот го избриша cFVIII во еден вектор AAV2.

Векторски број за копирање и анализирање на целни страници за интеграција, покажаа проширени клонови со интегрирани AAV молекули, вклучувајќи клон што содржи непроменет вектор. Ниту едно куче не демонстрираше доказ за туморогенеза, што укажува на тоа дека настанот на клонална експанзија и интеграција не е поврзан со малигнитети.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Атено-асоцирана вирусна генетска терапија (ААВ) со вектор: Апликација за хемофилија

Што бараш?

популарни Тагови

Определување од 23-та Годишна средба на АСГКТ

Анализа на интеграција на ААВ по долгорочно следење кај хемофилија Кучињата ги откриваат генетските последици од корекција на гени со медијален притисок AAV

Клучни точки на податоци

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Атено-асоцирана вирусна генетска терапија (ААВ) со вектор: Апликација за хемофилија

Историја на третман со хемофилија: Не-замена на терапијата со гените

Генетска терапија за третман на хемофилија: Вовед во трансфер на гени на векторски вектор поврзан со аденом

Запознавање со генетска терапија: Терминологија и концепти

Генетска терапија за третман на хемофилија: вообичаени проблеми во гени-терапијата

Историја на третман со хемофилија: Замена на факторот во генска терапија

Генетска терапија за третман на хемофилија: Други стратегии и цели

Подкасти за терапија со гени

Што треба центрите за третман на хемофилија да размислат сега во подготовките за очекуваната достапност на гените терапија?

Толкување на векторски дози во клинички испитувања со гените терапија со хемофилија

Гено-терапија со хемофилија кај пациенти со историја на инхибитори

Лабораториско мерење на производи за генетска терапија / активност на фактор

Аденоно-асоциран вирус (AAV) со посредство на трансфер на гени: Зошто е ова преовладувачка стратегија за гено-терапија со хемофилија?

Дел 1: Постоечки имунитет против серотипите на ААВ и што значи ова за клинички испитувања со гените терапија со хемофилија

Дел 2: Постоечки имунитет против серотипите на ААВ и што значи ова за клинички испитувања со гените терапија со хемофилија

Долготрајно набудување по терапија со гените на хемофилија

Определување од 15-тата работилница на NHF за нови технологии и трансфер на гени за хемофилија

За Тоше

Поддржани од образовни грантови од BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics и uniQure, Inc