Анализа на интеграција на ААВ по долгорочно следење кај хемофилија Кучињата ги откриваат генетските последици од корекција на гени со медијален притисок AAV
Определување од 23-та Годишна средба на АСГКТ

Анализа на интеграција на ААВ по долгорочно следење кај хемофилија Кучињата ги откриваат генетските последици од корекција на гени со медијален притисок AAV

K.он К. Еверет1, Iangианг Н. Нгуин2, Хејли Рејмонд1, Аиофе Роше1, Самита Кафле2, Кристијан Вуд2, Obејкоб Леиби1, Елизабет П. Мерикс3, Хаиг Х. Казазијан4, Тимотеј Николс3, Фредерик Д. Бушман1, Дениз Е. Сабатино2,5

1Оддел за микробиологија, Медицински факултет Перелман, Универзитет во Пенсилванија, Филаделфија, ПА

2Центарот за мобилни и молекуларни терапевти на Рејмонд Г. Перелман, Детска болница во Филаделфија, Филаделфија, ПА

3Катедра за патологија и лабораториска медицина, Универзитет во Северна Каролина, Чапел Хил, НК

4Институт за генетска медицина, Медицински факултет Johон Хопкинс, Балтимор, м-р

5Одделот за педијатрија, Медицинскиот факултет Перелман, Универзитетот во Пенсилванија, Филаделфија, ПА

Клучни точки на податоци

Оваа студија вклучува долгорочно следење на 10 хемофилија А кучиња третирани со кучешки FVIII (cFVIII) генска терапија. Генот cFVIII беше доставен на ХА-кучиња користејќи AAV9 или AAV8 користејќи два пристапи за испорака: два испорака на ланец што го доставуваа тешкиот ланец и лесниот ланец во 9 одделни вектори, или Б-доменот го избриша cFVIII во еден вектор AAV2.

Векторски број за копирање и анализирање на целни страници за интеграција, покажаа проширени клонови со интегрирани AAV молекули, вклучувајќи клон што содржи непроменет вектор. Ниту едно куче не демонстрираше доказ за туморогенеза, што укажува на тоа дека настанот на клонална експанзија и интеграција не е поврзан со малигнитети.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars

Интерактивни Webinars