Д-р Стивен В.
Најважни моменти од Конгресот на ISTH 2021 година

52 Недела Ефикасност и безбедност на Етранакоген Дезапарвовец кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б: Податоци од фаза 3 Испитување на генска терапија со надеж за Б

Јужна цевка1, ФВ Либик2, М. Рехт3, НС клуч4, С. Латтимор3, Г. Кастаман5, ЕК Соер6,7, С. Вервеј6,7, В. Колета6,7, Д. Купер6,7, Р. Долмеч6,7, В. Мисбах8, ИСПРАТНИЦИ НА НАДЕЛА-Б

1Универзитетот во Мичиген, Ен Арбор, Соединетите држави

2Медицински центар на Универзитетот Еразмо, Ротердам, Холандија

3Универзитетот за здравство и наука во Орегон, Портланд, Соединетите држави

4Универзитетот во Северна Каролина, Чапел Хил, САД

5Центар за нарушувања и коагулација на крварење, Универзитетска болница Кареџи, Фиренца, Италија

6uniQure Inc, Лексингтон, Соединети Американски Држави

7uniQure BV, Амстердам, Холандија

8Универзитетска болница Франкфурт, Франкфурт, Германија

Клучни точки на податоци

ФИКС Активност над 52 недели Пост-инфузија

Средна и средна активност на FIX за сите учесници во испитувањето HOPE-B 52 недели по дозирање со 2 × 1013 gc/kg (N = 54). По третманот, активноста на FIX брзо се зголеми на просечна вредност од 39.0 IU/dL во 26 -та недела и 41.5 IU/dL во 52 -та недела.

Несакани настани поврзани со третманот

Највообичаени несакани дејства поврзани со третманот (веројатно поврзани или поврзани) со инциденца од% 5% кај безбедносната популација за време на периодот по третманот. Имаше 408 несакани дејства меѓу 53 учесници, од кои 91 (меѓу 39 учесници) се сметаа за несакани настани поврзани со третманот (ТРАЕ).

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL