Таргетирање на синусоидниот ендотел
Најдобри моменти од 16-тата работилница на NHF за нови технологии и трансфер на гени за хемофилија

Таргетирање на синусоидниот ендотел

д-р Антонија Фоленци, д-р
Универзитетот во Пиемонте Ориентал
Новара, Италија

Клучни точки на податоци

Промоторот pF8 го поттикнува изразот GFP во LSEC

Природниот FVIII промотор, pF8, ја поттикнува експресијата на GFP во синусоидните ендотелијални клетки на црниот дроб (LSECs). Имунофлуоресцентна анализа на црниот дроб на C57BL/6 хемофилија А (HA) глувци, 1 и 6 месеци по инјектирањето на лентивирусниот вектор LV.pF8.GFP. (DAPI, 4',6-диамидино-2-фенилиндол; GFP, зелен флуоресцентен протеин; Lyve-1, ендотелијален рецептор на лимфниот сад 1, маркер за LSECs)

LV-pF8-FVIII Корегирано FVIII ниво кај глувците B6/129-HA е зависен од трег

Да се ​​резимира оваа серија на студии, имуносупресијата со минимално намалување на Treg-клетките е оптимална за да се обезбеди имунолошка толеранција посредувана од црниот дроб на FIX трансгенска експресија. Кај НХП, предтретманот со MMF и рапамицин, проследен со одложена администрација на rATG, можеше да обезбеди одржлива имунолошка толеранција додека rATG или даклизумаб администрирани во времето на векторската инфузија не беше во можност.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL