Следење на повеќе од 5 години кај група пациенти со хемофилија Б третирани со Fidanacogene Elaparvovec Адено-асоцирана генска терапија со вируси

Врвни моменти од 63-от годишен состанок на ASH

Следење на повеќе од 5 години кај група пациенти со хемофилија Б третирани со Fidanacogene Elaparvovec Адено-асоцирана генска терапија со вируси

Бен Џеј Самелсон-Џонс, д-р, д-р¹, Спенсер К. Саливан, Д-р², Џон Е.Џ. Раско, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Д-р Адам Гиермаш⁴, д-р Линдзи А. Џорџ^1,5, Џонатан М. Дукор, MD, MPH⁶, Џером М. Тејтел, MD, FRCPC⁷, д-р Кетрин Е. МекГин⁸, Аманда О'Брајан^9*, Иан Винбурн, MBBS, д-р, MRCS^{10 *}, Лин М Смит, МБА^9*, Амит Чабра, MBBS, MPH¹¹и д-р Џереми Рупон⁹

¹Детската болница во Филаделфија, Филаделфија, ПА
²Мисисипи Центар за напредна медицина, Медисон, MS
³Клеточни и молекуларни терапии, болница на кралскиот принц Алфред, SLHD, Австралија
⁴Универзитет во Калифорнија Дејвис, Сакраменто, Калифорнија
⁵Медицинскиот факултет Перелман на Универзитетот во Пенсилванија, Филаделфија, ПА
⁶Центар за третман на хемофилија, УЗ Дејвис, Сакраменто, Калифорнија
⁷Универзитетот во Торонто, болницата Свети Мајкл, Торонто, Канада
⁸Универзитетот Колумбија, Њујорк, Њујорк
⁹Pfizer Inc, Колеџвил, ПА
¹⁰Pfizer Ltd, Тадворт, Сари, Обединето Кралство
¹¹Pfizer Inc, Newујорк, NYујорк

Клучни точки на податоци

Поправете ја активноста со текот на времето по инфузијата на Fidanacogene Elaparvovec
ABR со текот на времето по инфузија на Fidanacogene Elaparvovec

Поправете ја активноста со текот на времето по инфузијата на Fidanacogene Elaparvovec

FIX активност (од датумот на прекин во декември 2020 година) за 15-те учесници во фазата 1/2 на клиничкото испитување на fidanacogene elaparvovec кои примиле доза од 5e11 vg/kg. Активноста на FIX беше одредена со помош на централната лабораториска анализа на згрутчување во една фаза базирана на Actin FSL. Просечните нивоа на активност на FIX останаа во опсегот на блага сериозност на хемофилија: 22.8%, година 1 (n = 15); 25.4%, година 2 (n = 14); 22.9%, година 3 (n = 14); 24.9%, година 4 (n = 9); и 19.8%, година 5 (n = 7).

ABR со текот на времето по инфузија на Fidanacogene Elaparvovec

ABR за 14 од 15-те учесници во фаза 1/2 кои учествуваа во долгорочното следење студија. Само 9 и 5 учесници ги достигнаа временските точки за следење од 5 и 6 години, соодветно. Од предвекторската инфузија, средната вредност на ABR се движеше од 0.1-0.9 годишно во текот на следењето, и ниту еден учесник не продолжи со FIX профилакса.