Следење на повеќе од 5 години кај група пациенти со хемофилија Б третирани со Fidanacogene Elaparvovec Адено-асоцирана генска терапија со вируси
Врвни моменти од 63-от годишен состанок на ASH

Следење на повеќе од 5 години кај група пациенти со хемофилија Б третирани со Fidanacogene Elaparvovec Адено-асоцирана генска терапија со вируси

Бен Џеј Самелсон-Џонс, д-р, д-р1, Спенсер К. Саливан, Д-р2, Џон Е.Џ. Раско, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Д-р Адам Гиермаш4, д-р Линдзи А. Џорџ1,5, Џонатан М. Дукор, MD, MPH6, Џером М. Тејтел, MD, FRCPC7, д-р Кетрин Е. МекГин8, Аманда О'Брајан9*, Иан Винбурн, MBBS, д-р, MRCS10 *, Лин М Смит, МБА9*, Амит Чабра, MBBS, MPH11и д-р Џереми Рупон9

1Детската болница во Филаделфија, Филаделфија, ПА
2Мисисипи Центар за напредна медицина, Медисон, MS
3Клеточни и молекуларни терапии, болница на кралскиот принц Алфред, SLHD, Австралија
4Универзитет во Калифорнија Дејвис, Сакраменто, Калифорнија
5Медицинскиот факултет Перелман на Универзитетот во Пенсилванија, Филаделфија, ПА
6Центар за третман на хемофилија, УЗ Дејвис, Сакраменто, Калифорнија
7Универзитетот во Торонто, болницата Свети Мајкл, Торонто, Канада
8Универзитетот Колумбија, Њујорк, Њујорк
9Pfizer Inc, Колеџвил, ПА
10Pfizer Ltd, Тадворт, Сари, Обединето Кралство
11Pfizer Inc, Newујорк, NYујорк

Клучни точки на податоци

Поправете ја активноста со текот на времето по инфузијата на Fidanacogene Elaparvovec

FIX активност (од датумот на прекин во декември 2020 година) за 15-те учесници во фазата 1/2 на клиничкото испитување на fidanacogene elaparvovec кои примиле доза од 5e11 vg/kg. Активноста на FIX беше одредена со помош на централната лабораториска анализа на згрутчување во една фаза базирана на Actin FSL. Просечните нивоа на активност на FIX останаа во опсегот на блага сериозност на хемофилија: 22.8%, година 1 (n = 15); 25.4%, година 2 (n = 14); 22.9%, година 3 (n = 14); 24.9%, година 4 (n = 9); и 19.8%, година 5 (n = 7).

ABR со текот на времето по инфузија на Fidanacogene Elaparvovec

ABR за 14 од 15-те учесници во фаза 1/2 кои учествуваа во долгорочното следење студија. Само 9 и 5 учесници ги достигнаа временските точки за следење од 5 и 6 години, соодветно. Од предвекторската инфузија, средната вредност на ABR се движеше од 0.1-0.9 годишно во текот на следењето, и ниту еден учесник не продолжи со FIX профилакса.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL