Резултати од B-LIEVE, фаза 1/2 студија за потврда на дозата на генската терапија со FLT180a AAV кај пациенти со хемофилија Б
Врвни моменти од 30-тиот конгрес на ISTH

Резултати од B-LIEVE, фаза 1/2 студија за потврда на дозата на генската терапија со FLT180a AAV кај пациенти со хемофилија Б

Презентирано од: Гај Јанг, д-р, Медицинскиот факултет Кек од USC, Лос Анџелес, Калифорнија, Соединетите Американски Држави

G. Јанг1, П. Чоудари2, С. Бартон3, Д. Ји3, Ф. Феранте3

1Детска болница Лос Анџелес, Медицински факултет Кек Универзитетот во Јужна Калифорнија, Лос Анџелес, Калифорнија, САД, Лос Анџелес, Калифорнија, Соединетите Американски Држави
2Кралската бесплатна болница, Лондон, Англија, Обединетото Кралство
3Freeline, Stevenage, Англија, Обединетото Кралство

 

Клучни точки на податоци

Поправете ги нивоата

Поправете ги нивоата за првите 3 пациенти со хемофилија Б дозирани со FLT180a AAV генска терапија во фаза 1/2 B-LIEVE студија. Вредностите на FIX се од едностепена анализа во централна лабораторија; хоризонталната испрекината линија е долната граница на нормалниот FIX израз (50 IU/dL). Од 23 мај 2022 година, намалувањето на податоците, нивоата на FIX беа 93, 92 и 80 на денот на студијата 77, 56 и 36 за пациентите 1, 2 и 3, соодветно.

ФИКС и истовремени нивоа на ALT

ФИКС (црвено) и ALT (жолто) нивоа за 3-те пациенти дозирани со FLT180a во студијата B-LIEVE. Три недели по инфузијата на FLT180a, пациентите започнаа со намален курс на орални кортикостероиди и краток курс на орален такролимус како профилакса за да се минимизираат имунолошките реакции поврзани со вектор. Вертикалните испрекинати линии се профилактички егзогени FIX инфузии добиени денови по инфузијата на FLT180a.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL