Macedonian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Врвни моменти од 30-тиот конгрес на ISTH
Резултати од B-LIEVE, фаза 1/2 студија за потврда на дозата на генската терапија со FLT180a AAV кај пациенти со хемофилија Б
Презентирано од: Гај Јанг, д-р, Медицинскиот факултет Кек од USC, Лос Анџелес, Калифорнија, Соединетите Американски Држави
G. Јанг1, П. Чоудари2, С. Бартон3, Д. Ји3, Ф. Феранте3
1Детска болница Лос Анџелес, Медицински факултет Кек Универзитетот во Јужна Калифорнија, Лос Анџелес, Калифорнија, САД, Лос Анџелес, Калифорнија, Соединетите Американски Држави
2Кралската бесплатна болница, Лондон, Англија, Обединетото Кралство
3Freeline, Stevenage, Англија, Обединетото Кралство
Клучни точки на податоци
Поправете ги нивоата за првите 3 пациенти со хемофилија Б дозирани со FLT180a AAV генска терапија во фаза 1/2 B-LIEVE студија. Вредностите на FIX се од едностепена анализа во централна лабораторија; хоризонталната испрекината линија е долната граница на нормалниот FIX израз (50 IU/dL). Од 23 мај 2022 година, намалувањето на податоците, нивоата на FIX беа 93, 92 и 80 на денот на студијата 77, 56 и 36 за пациентите 1, 2 и 3, соодветно.
ФИКС (црвено) и ALT (жолто) нивоа за 3-те пациенти дозирани со FLT180a во студијата B-LIEVE. Три недели по инфузијата на FLT180a, пациентите започнаа со намален курс на орални кортикостероиди и краток курс на орален такролимус како профилакса за да се минимизираат имунолошките реакции поврзани со вектор. Вертикалните испрекинати линии се профилактички егзогени FIX инфузии добиени денови по инфузијата на FLT180a.
ПОВРЗАНИ СОДРИНА
