Објаснување на механизмот зад несовпаѓањето на анализата на фактор VIII добиен од AAV
Врвни моменти од 30-тиот конгрес на ISTH

Објаснување на механизмот зад несовпаѓањето на анализата на фактор VIII добиен од AAV

Презентирано од: Ана Стернберг, д-р, Детска болница во Филаделфија, Филаделфија, Пенсилванија, Соединетите Американски Држави

Стернберг, Б. Самелсон-Џонс, Л. Џорџ1

1Детската болница во Филаделфија, Филаделфија, Пенсилванија, Соединетите Американски Држави

Клучни точки на податоци

Анализа на згрутчување во 2 фази

Два експерименти кои сугерираат дека несовпаѓањето на анализата на FVIII е независно од vWF. Резултатите од анализата на згрутчување во 2 фази лево ја покажуваат зголемената активност на FVIII добиен од трансген (AAV-FVIII) во споредба со дивиот тип рекомбинантен FVIII (rFVIII-WT) како и рекомбинантниот FVIII со намален афинитет за vWF (rFVIII-E1682K ). Графиконот на десната страна ја покажува сличноста во односот на анализа во 1 фаза (OSA)/хромогена анализа (CSA) по инфузија на AAV8-hFVIII кај глувци со дефицит и кај FVIII и во vWF кога OSA се изведува во присуство или отсуство на vWF .

Споредба на активноста на AAV-FVIIIa

Споредба на активноста на AAV-FVIIIa со рекомбинантни WT-FVIIIa и рекомбинантни FVIII варијанти со подобрена A2 стабилност (rFVIIIa-E1984V и rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa и rFVIIIa-WT имаат слична активност во споредба со зголемената активност во рекомбинантните варијанти со зголемен А2 афинитет. Овие резултати сугерираат дека разликите во дисоцијацијата на FVIII A2 подединицата веројатно нема да ги откријат разликите во анализата на факторот OSA/CSA.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL