Подобрување на квалитетот на живот поврзан со здравјето кај возрасни со тешка или умерено тешка хемофилија Б по примање генска терапија со етранакоген Дезапарвовец
Врвни моменти од 30-тиот конгрес на ISTH

Подобрување на квалитетот на живот поврзан со здравјето кај возрасни со тешка или умерено тешка хемофилија Б по примање генска терапија со етранакоген Дезапарвовец

Презентирано од: Стивен В. Пајп, MD, Универзитетот во Мичиген, Ен Арбор, Мичиген, Соединетите Американски Држави

Р. Ицлер1, Џ. Милер2Р. Робсон2, П. Монахан3, S. цевка4

1CSL Behring, Кралот на Прусија, PA, САД, Кралот на Прусија, Пенсилванија, Соединетите Американски Држави
2Клиничко истражување на Еверест, Литл Фолс, Њу Џерси, САД, Литл Фолс, Њу Џерси, Соединетите Американски Држави
3CSL Behring, Кралот на Прусија, PA, САД, Кралот на Прусија, Пенсилванија, Соединетите Американски Држави
4Универзитетот во Мичиген, Ен Арбор, Мичиген, САД

 

 

Клучни точки на податоци

Крајни точки за пријавен исход (ПРО) од пациентот HOPE-B

Крајните точки на исходот пријавени од пациентот, секундарни и истражувачки, оценети како дел од клиничкото испитување HOPE-B. Два инструменти беа претходно специфицирани како секундарни крајни точки на испитувањето, од кои и двата се генерички прашалници кои не се специфични за болеста хемофилија: Меѓународниот прашалник за физичка активност (iPAQ) и визуелната аналогна скала EQ-5D-5L (VAS). Дополнително, испитувањето опфати неколку PRO инструменти кои беа претходно наведени како Истражувачки крајни точки.

Hem-A-QoL: Подобрувањата се одржуваат на 2

Подобрувањата во вкупниот резултат Hem-A-QoL забележани по 1 година беа задржани по 2 години следење. Просечниот вкупен резултат се подобри за 6.2 поени во споредба со водечките, што претставува подобрување од 23.7%. Специфичните резултати на доменот поврзани со хемофилија кои беа значајни при 1-годишно набљудување беа постојано подобрени на 2 години по генската терапија.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL