Врска помеѓу FVIII произведен од трансген и стапки на крвавење 2 години по трансферот на гените со Valoctocogene Roxaparvovec: Резултати од Gener8-1
Врвни моменти од 30-тиот конгрес на ISTH

Врска помеѓу FVIII произведен од трансген и стапки на крвавење 2 години по трансферот на гените со Valoctocogene Roxaparvovec: Резултати од Gener8-1

Презентирано од: Џони Махлангу, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Факултет за здравствени науки-Универзитет на Витватерсранд и Национална здравствена лабораториска служба, Јоханесбург, Јужна Африка

J. Mahlangu1, Х. Шамбост2, С. Чоу3, А. Дан4, А. фон Дригалски5, Р. Качмарек6, Г. Кенет7, М. Лафан8, А. Левит9, Б. Мадан10, Џ. Мејсон11, Ј. Олденбург12, М. Озело13, Ф. Пејванди14, Д. Куон15, М. Рединг16, С. Шапиро17, Х. Ју18, Т. Робинсон18, S. цевка19

1Универзитет во Витвотерсранд, Национална здравствена лабораториска служба и центар за сеопфатна грижа за хемофилија, академска болница Шарлот Максек Јоханесбург, Јоханесбург, Гаутенг, Јужна Африка
2APHM, Оддел за педијатриска хематолошка онкологија, детска болница La Timone & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Марсеј, Прованса-Алпи-Азурниот брег, Франција
3Оддел за хематологија, Оддел за интерна медицина, Национална универзитетска болница Тајван, Тајпеј, Килунг, Тајван (Република Кина)
4Одделот за хематологија, онкологија и трансплантација на коскена срцевина на национално ниво на детска болница и Медицинскиот колеџ за државниот универзитет во Охајо, Колумбус, Охајо, Соединетите Американски Држави
5Оддел за хематологија/онкологија, Оддел за медицина, Универзитетот во Калифорнија Сан Диего, Сан Диего, Калифорнија, Соединетите Американски Држави
6Медицинскиот факултет на Универзитетот во Индијана, Центарот за педијатриски истражувања IUPUI-Wells и Институтот за имунологија и експериментална терапија Хирсфелд, Индијанаполис, Индијана, Соединетите Американски Држави
7Медицински центар Шеба и Универзитетот во Тел Авив, Тел Авив, Тел Авив, Израел
8Центар за хематологија, Империал колеџ Лондон, Лондон, Англија, Обединето Кралство
9Универзитетот на Калифорнија Сан Франциско, Сан Франциско, Калифорнија, Соединетите Американски Држави
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Лондон, Англија, Обединетото Кралство
11Центар за хемофилија во Квинсленд, Кралската болница Бризбејн и женска болница и Универзитетот во Квинсленд, Бризбејн, Квинсленд, Австралија
12Институт за експериментална хематологија и трансфузиона медицина и Центар за ретки болести, Universitätsklinikum Бон, Бон, Северна Рајна-Вестфалија, Германија
13Hemocentro UNICAMP, Оддел за интерна медицина, Факултет за медицински науки, Универзитетот во Кампинас, Кампинас, Сао Паоло, Бразил
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Центарот за хемофилија и тромбоза и Fondazione Luigi Villa, и Одделот за патофизиологија и трансплантација, Università degli Studi di Milano, Милано, Ломбардија, Италија
15Центар за третман на ортопедска хемофилија, Лос Анџелес, Калифорнија, САД
16Центар за нарушувања на крварење и згрутчување, Универзитетот во Минесота, Минеаполис, Минесота, Соединетите Американски Држави
17Оксфорд универзитетски болници Националната здравствена служба Фондацијата Trust, Универзитетот во Оксфорд, и Оксфорд Националниот институт за здравствени истражувања Биомедицински истражувачки центар, Оксфорд, Англија, Обединетото Кралство
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Новато, Калифорнија, Соединетите Американски Држави

19Оддели за педијатрија и патологија, Универзитетот во Мичиген, Ен Арбор, Мичиген, Соединетите Американски Држави

Клучни точки на податоци

Резиме за безбедност на Valoctocogene Roxaparvovec за 2-та година
Годишна стапка на третирано крварење/искористување на FVIII

Резултатите од фазата 3 GENer8-1 студија кај пациенти со хемофилија А третирани со valoctocogene roxaparvovec покажуваат постојано намалување на третираните крварења/година и годишно користење на FVIII од 1 до 2 година во споредба со основната линија. Основните вредности беа од 6-месечниот перспективен период на собирање податоци во неинтервентната студија BMN 270-902.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL