Поврзаност помеѓу ендогениот, трансгенот FVIII изразување и крваречките настани по генскиот трансфер на Valoctocogene Roxaparvovec за тешка хемофилија А: Пост-хок анализа на GENEr8-1 фаза 3.
Врвни моменти од 63-от годишен состанок на ASH

Поврзаност помеѓу ендогениот, трансгенот FVIII изразување и крваречките настани по генскиот трансфер на Valoctocogene Roxaparvovec за тешка хемофилија А: Пост-хок анализа на GENEr8-1 фаза 3.

Д-р Стивен В.1, д-р Маргарет Ц Озело, д-р2*, д-р Гили Кенет3, Марк Т Рединг, MD4, Џејн Мејсон, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, д-р Ендрју Д Левит, Д-р7, Бела Мадан, Д-р8*, Мајкл Лафан, ДМ, д-р9, Дорис В. Куон10, д-р Анет фон Дригалски, Фарма Д11, Шенг-Чие Чоу, д-р, д-р12 *, д-р Сузан Шапиро, д-р13,14,15 *, Ејми Л Дан, MD16 *, Мајкл Ванг, д-р17, Најџел С клуч18, д-р Радослав Качмарек19,20 *, Емили Симингтон, MD21 *, Адебајо Лавал, д-р, м-р, МБА22 *, д-р Рина Махајан22 *, д-р Константија-Марија Чавеле22 *, Дивија Б Реди, MD22 *, Хуа Ју, д-р22 *, д-р Винг Јен Вонг22 *, д-р Тара М Робинсон, д-р22 *, и Бенџамин Ким, MD, Магистрант22

1Одделот за педијатрија и патологија, Универзитетот во Мичиген, Ен Арбор, МИ
2Hemocentro UNICAMP, Оддел за интерна медицина, Факултет за медицински науки, Универзитет во Кампинас, Кампинас, Бразил
3Националниот центар за хемофилија и Истражувачкиот институт за тромбоза и хемостаза на Амалија Бирон, Медицинскиот центар Шеба, Тел Хашомер, Универзитетот во Тел Авив, Тел Авив, Израел
4Центар за нарушувања на крварење и згрутчување, Медицински центар на Универзитетот во Минесота, Минеаполис, MN
5Универзитетот во Квинсленд, Бризбејн, QLD, Австралија
6Центар за хемофилија во Квинсленд, Служби за нега на рак, Ројал Бризбејн и женска болница, Бризбејн, QLD, Австралија
7Универзитетот во Калифорнија Сан Францико, Сан Франциско, Калифорнија
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Лондон, Обединето Кралство
9Центар за хематологија, Катедра за медицина, Империал колеџ Лондон, Лондон, Обединето Кралство
10Центар за третман на ортопедска хемофилија, Лос Анџелес, Калифорнија
11Одделот за молекуларна медицина, Истражувачкиот институт Скрипс, Ла Јола, Калифорнија
12Оддел за хематологија, Оддел за интерна медицина, Национална универзитетска болница Тајван, Тајпеј, Тајван
13Одделот за медицина на Редклиф, Универзитетот во Оксфорд, Оксфорд, Обединетото Кралство
14Универзитетските болници во Оксфорд Фондацијата на Националната здравствена служба, Оксфорд, Обединетото Кралство
15Национален институт за здравствени истражувања, Оксфорд биомедицински истражувачки центар, Оксфорд, Обединето Кралство
16Центар за третман на хемофилија, Национална детска болница и Медицински колеџ на Државниот универзитет во Охајо, Колумбус, ОХ
17Центар за хемофилија и тромбоза, Медицински кампус Аншуц на Универзитетот во Колорадо, Аурора, КО
18Центар за истражување на крв UNC, Универзитетот во Северна Каролина во Чапел Хил, Чапел Хил, NC
19Оддел за педијатрија, Медицински факултет на Универзитетот во Индијана, Центар за педијатриски истражувања IUPUI-Wells, Индијанаполис, ИН
20Лабораторија за гликобиологија, Хирсфелд институт за имунологија и експериментална терапија, Вроцлав, Полска
21Болници на Универзитетот Кембриџ Фондација NHS Trust, Кембриџ, Обединетото Кралство
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Новато, Калифорнија

Клучни точки на податоци

Дизајн на студија за фаза 3 GENER8-1

Резултатите од фазата 3 GENer8-1 студија беа анализирани за врската помеѓу активноста на FVIII добиена од трансген и крварењата. Од вкупниот број на учесници во студијата (N = 134), оваа анализа вклучува подгрупа на пациенти кои доживеале ≥ 1 третирано крварење во пост-транзицискиот период, кој започнал 1 месец по завршувањето на пост-профилаксаниот период што следел инфузија на трансген.

ABR кај учесници со третирани крварења по транзиција (n = 22)

Од вкупно 134 учесници во студијата GENer8-1, 22 (16%) доживеале најмалку 1 третирано крварење во пост-транзицискиот период. ABR е прикажан за овие учесници за основното ниво пред инфузијата и периодот на студијата по инфузијата, пост-профилакса. Во однос на основната линија, 15 учесници имале намалување на ABR, 2 имале зголемување на ABR < 1 (црни стрелки) и 5 ​​имале зголемување на ABR > 1 (портокалови стрелки).

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL