Брифинзи за конференции за ASH

Прва студија за генетска терапија со хуманост на AAVhu37 Capsid векторска технологија кај тешка хемофилија А - БЕЈ 2599023 има широко квалификувано право на пациент и стабилно и одржливо долгорочно изразување на FVIII

Прва студија за генетска терапија со хуманост на AAVhu37 Capsid векторска технологија кај тешка хемофилија А - БЕЈ 2599023 има широко квалификувано право на пациент и стабилно и одржливо долгорочно изразување на FVIII

Д-р Стивен В.

WATCH
Регистар на светска федерација за генотерапија на хемофилија

Регистар на светска федерација за генотерапија на хемофилија

Д-р Барбара А. Конкле

WATCH
AMT-060 генетска терапија кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б Потврди стабилно изразување на FIX и трајни намалувања на крварењето и потрошувачка на фактор IX до 5 години

AMT-060 генетска терапија кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б Потврди стабилно изразување на FIX и трајни намалувања на крварењето и потрошувачка на фактор IX до 5 години

Д-р Волфганг А. Мисбах

WATCH
Први податоци од судењето за генетска терапија во фаза 3 HOPE-B: Ефикасност и безбедност на етранакоген Дезапарвовец (варијанта AAV5-Падова hFIX; AMT-061) кај возрасни со сериозна или умерена-тешка хемофилија Б третирана, без оглед на постоечката неутрализирачка анти-капсида

Први податоци од судењето за генетска терапија во фаза 3 HOPE-B: Ефикасност и безбедност на етранакоген Дезапарвовец (варијанта AAV5-Падова hFIX; AMT-061) кај возрасни со сериозна или умерена-тешка хемофилија Б третирана, без оглед на постоечката неутрализирачка анти-капсида

Д-р Стивен В.

WATCH
Етранакоген Дезапарвовец (варијанта AAV5-Падова hFIX), подобрен вектор за трансфер на гени кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б: Двегодишни податоци од испитување на фаза 2б

Етранакоген Дезапарвовец (варијанта AAV5-Падова hFIX), подобрен вектор за трансфер на гени кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б: Двегодишни податоци од испитување на фаза 2б

Д-р Стивен В.

WATCH
Ажурирано следење на студијата за Алта, фаза 1/2 студија за генетска терапија со героктокоген Fitelparvovec (SB-525) кај возрасни со тешка хемофилија

Ажурирано следење на студијата за Алта, фаза 1/2 студија за генетска терапија со героктокоген Fitelparvovec (SB-525) кај возрасни со тешка хемофилија

Д-р Барбара А. Конкле

WATCH

Брифинг за конференција за ИСТ

Фаза I / II испитување на SPK-8011: Стабилно и трајно изразување FVIII за> 2 години со значителни подобрувања на ABR кај групите за почетна доза После трансферот на ген на AAV-со медијална FVIII за хемофилија А

Фаза I / II испитување на SPK-8011: Стабилно и трајно изразување FVIII за> 2 години со значителни подобрувања на ABR кај групите за почетна доза После трансферот на ген на AAV-со медијална FVIII за хемофилија А

Линдзи А. Georgeорџ, д-р

WATCH
Четвртогодишно последователно истражување на човекот за трајна терапевтска ефикасност и безбедност: ААВ генетска терапија со валоктокоген роксапарвовец за тешка хемофилија А

Долгорочни исход на геном на геном и имуногеност на трансферот на гените AAV FVIII кај хемофилија модел на куче

Д-р Пол Бети

WATCH
Нова адено асонирана вирусна терапија со асонирани вируси (ААВ) (FLT180a) постигнува нормални нивоа на FIX активност кај пациенти со тешка хемофилија Б (ХБ) (Студија Б-АМАЗЕ)

Нова адено асонирана вирусна терапија со асонирани вируси (ААВ) (FLT180a) постигнува нормални нивоа на FIX активност кај пациенти со тешка хемофилија Б (ХБ) (Студија Б-АМАЗЕ)

Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath

WATCH
Фреквенција, локација и природа на внесувањето на векторот ААВ по долгорочно следење на испорака на трансферна FVIII кај модел на куче хемофилија

Фреквенција, локација и природа на внесувањето на векторот ААВ по долгорочно следење на испорака на трансферна FVIII кај модел на куче хемофилија

Д-р Пол Бети

WATCH

Брифинзи за конференции на WFH

Неодамнешен напредок во развојот на AMT-061 (Етранакогени Дежапарвовец) за лица со тешка или умерено сериозна хемофилија Б

Неодамнешен напредок во развојот на AMT-061 (Етранакогени Дежапарвовец) за лица со тешка или умерено сериозна хемофилија Б

Д-р Стивен В.

WATCH
Четвртогодишно последователно истражување на човекот за трајна терапевтска ефикасност и безбедност: ААВ генетска терапија со валоктокоген роксапарвовец за тешка хемофилија А

Четвртогодишно последователно истражување на човекот за трајна терапевтска ефикасност и безбедност: ААВ генетска терапија со валоктокоген роксапарвовец за тешка хемофилија А

Pasiон Пасин, МБ ЧБ, Д-р, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

Брифинзи за конференција на ASGCT

Студија за прва терапија во врска со гени на AAVhu37 капсид вектор технологија кај тешка хемофилија А: Резултати од безбедност и FVIII

Студија за прва терапија во врска со гени на AAVhu37 капсид вектор технологија кај тешка хемофилија А: Резултати од безбедност и FVIII

Д-р Стивен В.

WATCH
Користење на афереза ​​за отстранување на неутрализирачки антитела на ААВ кај пациенти претходно исклучени од генска терапија

Користење на афереза ​​за отстранување на неутрализирачки антитела на ААВ кај пациенти претходно исклучени од генска терапија
 

Д-р Глен Ф. Пирс

WATCH
Развој на клинички кандидат AAV3 вектор за генетска терапија на хемофилија Б.

Развој на клинички кандидат AAV3 вектор за генетска терапија на хемофилија Б.
 

Алок Сривастава, ФРАКП, ФРЦПА, ФРЦП

WATCH
Анализа на интеграција на ААВ по долгорочно следење кај хемофилија Кучињата ги откриваат генетските последици од корекција на гени со медијален притисок AAV

Анализа на интеграција на ААВ по долгорочно следење кај хемофилија Кучињата ги откриваат генетските последици од корекција на гени со медијален притисок AAV

Д-р Глен Ф. Пирс

WATCH

Покриеност на конференцијата од Орландо

Покриеност на конференцијата од Орландо, во кое има стручни интервјуа за најновите достигнувања во гените-терапијата.

Заработете КРМ КРЕДИТ

Покриеност на конференцијата - Во живо од Орландо 2019 година

Најнови ажурирања за клинички испитувања на гените терапија кај хемофилија Б.
Податоците за безбедност и ефикасност од испитувањата на гените терапија кај хемофилија даваат оптимизам
Долгорочно изразување на AAV посредувано во FVIII трансферот на гените и векторските интеграции во хемофилија
Нови пристапи кон гено-терапија со хемофилија во претклинички развој
Постоички антитела на ААВ и последици од терапијата со гените на хемофилија
Иднината на гената терапија со хемофилија
Подготовки за одобрување на генска терапија за хемофилија