Macedonian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
YiddishВрвни моменти од 64-от годишен состанок и изложба на ASH
Брзо расчистување на векторот по пренос на ген FVIII посредуван од AAV во фаза I/II испитување на SPK-8011 кај луѓе со хемофилија А
Бенџамин Џ. Самелсон Џонс, д-р, д-р
WATCHВрвни моменти од 30-тиот конгрес на ISTH
Објаснување на механизмот зад несовпаѓањето на анализата на фактор VIII добиен од AAV
д-р Ана Стернберг
WATCH
Врска помеѓу FVIII произведен од трансген и стапки на крвавење 2 години по трансферот на гените со Valoctocogene Roxaparvovec: Резултати од Gener8-1
Johnони Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
WATCH
Резултати од B-LIEVE, фаза 1/2 студија за потврда на дозата на генската терапија со FLT180a AAV кај пациенти со хемофилија Б
Гај Јанг, д-р
WATCH
Подобрување на квалитетот на живот поврзан со здравјето кај возрасни со тешка или умерено тешка хемофилија Б по примање генска терапија со етранакоген Дезапарвовец
Д-р Стивен В.
WATCHОпределување од 25-тиот годишен состанок на ASGCT
Стабилна хемостатска корекција и подобрен квалитет на живот поврзан со хемофилија: завршна анализа од клучната фаза 3 HOPE-B испитување на етранакоген Дезапарвовец
Д-р Стивен В.
WATCH
Испорака на CRISPR/Cas9 mRNA LNP за поправка на мало бришење во генот FVIII кај глувци од хемофилија А
Чун-Ју Чен, д-р
WATCH
Варијанта на фактор VIII со елиминација на местото на N-гликозилација на 2118 намалени анти-FVIII имунолошки одговори во хемофилија А на глувци третирана со генска терапија
Керол Х. Миао, MD
WATCH
Промотер Стабилин-2 го модулира имунолошкиот одговор на FVIII по испорака на лентивирусно вектор кај хемофилични глувци
д-р Антонија Фоленци, д-р
WATCHНајдобри моменти од Светскиот конгрес на WFH 2022 година
Користење на Светската федерација на регистар за генска терапија за хемофилија за долгорочно следење на пациентите со хемофилија третирани со генска терапија
Д-р Барбара Конкле
WATCHДостапно за CME кредит!
Тема: Генетска терапија кај хемофилија
Тип на акредитација: Кредит (и) на категоријата 1 на AMA PRA™
Датум на издавање: Јуни 6, 2022
Дата на истекување: Јуни 5, 2023
Проценето време за комплетна активност: 15 минути
Определување од 15-тиот Годишен конгрес на ЕАХАД
Избор на доза и дизајн на студија за B-LIEVE, клиничко испитување на фаза 1/2 за потврда на дозата на генската терапија FLT180A за пациенти со хемофилија Б
Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath
WATCH
Завршна анализа од клучната фаза 3 на испитувањето на генската терапија HOPE-B
Д-р Волфганг Мисбах
WATCH
Ефикасност и безбедност на трансферот на гените Valoctocogene Roxaparvovec за тешка хемофилија А: Резултати од двегодишната анализа GENEr8-1
Д-р Стивен В.
Влијанието на трансферот на гените Valoctocogene Roxaparvovec за тешка хемофилија А врз квалитетот на животот поврзан со здравјето
Johnони Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Најдобри моменти од 16-тата работилница на NHF за нови технологии и трансфер на гени за хемофилија
Врвни моменти од 63-от годишен состанок на ASH
Поврзаност помеѓу ендогениот, трансгенот FVIII изразување и крваречките настани по генскиот трансфер на Valoctocogene Roxaparvovec за тешка хемофилија А: Пост-хок анализа на GENEr8-1 фаза 3.
Д-р Стивен В.
WATCH
Податоци за крвавење низ базичните вредности FIX нивоа на изразување кај луѓе со хемофилија Б: Анализа користејќи ја студијата за изразување на фактори
Д-р Стивен В.
WATCH
Следење на повеќе од 5 години кај група пациенти со хемофилија Б третирани со Fidanacogene Elaparvovec Адено-асоцирана вирусна генска терапија
Бен Џеј Самелсон-Џонс, д-р, д-р
Изразувањето на фактор IX во нормалниот опсег спречува спонтани крварења кои бараат третман по генската терапија со FLT180a кај пациенти со тешка хемофилија Б: Долгорочна последователна студија на програмата B-Amaze
Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath
Следење на места за векторска интеграција во пристапите на генската терапија in Vivo со течна-биопсија-интеграција-секвенционирање на места
д-р Даниела Чезана
WATCH
Надминување на анти-ААВ веќе постоечки имунитет за да се постигне безбеден и ефикасен трансфер на гени во клинички услови.
д-р Џузепе Ронзити
Тековно ажурирање на клиничките испитувања за генска терапија за хемофилија
Д-р Волфганг Мисбах
Ефикасност и безбедност на валоктокоген Роксапарвовец Адено-асоциран трансфер на гени за вируси за тешка хемофилија А: Резултати од фазата 3, испитување GENEr8-1
Д -р Маргарет Ц. Озело
Извештај за случај на безбедност на црниот дроб од фаза 3 Испитување на генска терапија со надеж за Б кај возрасни со хемофилија Б
Д-р Стивен В.
52 Недела Ефикасност и безбедност на Етранакоген Дезапарвовец кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б: Податоци од фаза 3 Испитување на генска терапија со надеж за Б
Д-р Стивен В.
Истражување на раните резултати по Адено-асоцираната вирусна генска терапија кај кучешки модел на хемофилија
Д-р Дејвид Лиликрап, ФРЦПЦ
Клинички резултати кај возрасни со хемофилија Б со и без веќе постоечки неутрализирачки антитела на ААВ5: 6 месечни податоци од фаза 3 Етранакоген Дезапарвовец Испитување на генска терапија ХОПЕ-Б
Д-р Волфганг А. Мисбах
Еволуцијата на ААВ векторската генска терапија е во тек кај хемофилија. Дали уникатните карактеристики на BAY 2599023 ќе ги задоволат исклучителните потреби?
Д-р Стивен В.
Ефикасност и безбедност на Етранакоген Дезапарвовец кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б: Први податоци од судењето за генетска терапија со надеж-Б во фаза 3
Д-р Стивен В.
Карактеризација на адено-асоциран азино-поврзан со векторски вирус по долгорочно следење во моделот на куче по хемофилија
Д-р Пол Бети
Етранакоген Дезапарвовец (варијанта AAV5-Падова hFIX), подобрен вектор за трансфер на гени кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б: Двегодишни податоци од испитување на фаза 2б
Д-р Анет фон Дригалски, фарма
AMT-060 генетска терапија кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б Потврди стабилно изразување на FIX и трајни намалувања на крварењето и потрошувачка на фактор IX до 5 години
Д-р Френк Г. Либик
Следење за новел-асоциран вирус (ААВ) со генетска терапија (FLT180a) за постигнување нормално ниво на активност на FIX кај пациенти со тешка хемофилија Б (ХБ) (студија Б-АМАЗЕ)
Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath
Прва студија за генетска терапија со хуманост на AAVhu37 Capsid векторска технологија кај тешка хемофилија А - БЕЈ 2599023 има широко квалификувано право на пациент и стабилно и одржливо долгорочно изразување на FVIII
Д-р Стивен В.
AMT-060 генетска терапија кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б Потврди стабилно изразување на FIX и трајни намалувања на крварењето и потрошувачка на фактор IX до 5 години
Д-р Волфганг А. Мисбах
Први податоци од судењето за генетска терапија во фаза 3 HOPE-B: Ефикасност и безбедност на етранакоген Дезапарвовец (варијанта AAV5-Падова hFIX; AMT-061) кај возрасни со сериозна или умерена-тешка хемофилија Б третирана, без оглед на постоечката неутрализирачка анти-капсида
Д-р Стивен В.
Етранакоген Дезапарвовец (варијанта AAV5-Падова hFIX), подобрен вектор за трансфер на гени кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б: Двегодишни податоци од испитување на фаза 2б
Д-р Стивен В.
Ажурирано следење на студијата за Алта, фаза 1/2 студија за генетска терапија со героктокоген Fitelparvovec (SB-525) кај возрасни со тешка хемофилија
Д-р Барбара А. Конкле
Брифинг за конференција за ИСТ
Фаза I / II испитување на SPK-8011: Стабилно и трајно изразување FVIII за> 2 години со значителни подобрувања на ABR кај групите за почетна доза После трансферот на ген на AAV-со медијална FVIII за хемофилија А
Линдзи А. Georgeорџ, д-р
Долгорочни исход на геном на геном и имуногеност на трансферот на гените AAV FVIII кај хемофилија модел на куче
Д-р Пол Бети
Нова адено асонирана вирусна терапија со асонирани вируси (ААВ) (FLT180a) постигнува нормални нивоа на FIX активност кај пациенти со тешка хемофилија Б (ХБ) (Студија Б-АМАЗЕ)
Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath
Фреквенција, локација и природа на внесувањето на векторот ААВ по долгорочно следење на испорака на трансферна FVIII кај модел на куче хемофилија
Д-р Пол Бети
Брифинзи за конференции на WFH
Неодамнешен напредок во развојот на AMT-061 (Етранакогени Дежапарвовец) за лица со тешка или умерено сериозна хемофилија Б
Д-р Стивен В.
Четвртогодишно последователно истражување на човекот за трајна терапевтска ефикасност и безбедност: ААВ генетска терапија со валоктокоген роксапарвовец за тешка хемофилија А
Pasiон Пасин, МБ ЧБ, Д-р, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Брифинзи за конференција на ASGCT
Студија за прва терапија во врска со гени на AAVhu37 капсид вектор технологија кај тешка хемофилија А: Резултати од безбедност и FVIII
Д-р Стивен В.
Користење на афереза за отстранување на неутрализирачки антитела на ААВ кај пациенти претходно исклучени од генска терапија
Д-р Глен Ф. Пирс
Развој на клинички кандидат AAV3 вектор за генетска терапија на хемофилија Б.
Алок Сривастава, ФРАКП, ФРЦПА, ФРЦП
Анализа на интеграција на ААВ по долгорочно следење кај хемофилија Кучињата ги откриваат генетските последици од корекција на гени со медијален притисок AAV
Д-р Глен Ф. Пирс
Покриеност на конференцијата од Орландо
Покриеност на конференцијата од Орландо, во кое има стручни интервјуа за најновите достигнувања во гените-терапијата.
Покриеност на конференцијата - Во живо од Орландо 2019 година
Најнови ажурирања за клинички испитувања на гените терапија кај хемофилија Б.
Податоците за безбедност и ефикасност од испитувањата на гените терапија кај хемофилија даваат оптимизам
Долгорочно изразување на AAV посредувано во FVIII трансферот на гените и векторските интеграции во хемофилија
Нови пристапи кон гено-терапија со хемофилија во претклинички развој
Постоички антитела на ААВ и последици од терапијата со гените на хемофилија
Иднината на гената терапија со хемофилија
Подготовки за одобрување на генска терапија за хемофилија
