Брифинзи за конференции за ASH
Прва студија за генетска терапија со хуманост на AAVhu37 Capsid векторска технологија кај тешка хемофилија А - БЕЈ 2599023 има широко квалификувано право на пациент и стабилно и одржливо долгорочно изразување на FVIII
Д-р Стивен В.
AMT-060 генетска терапија кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б Потврди стабилно изразување на FIX и трајни намалувања на крварењето и потрошувачка на фактор IX до 5 години
Д-р Волфганг А. Мисбах
Први податоци од судењето за генетска терапија во фаза 3 HOPE-B: Ефикасност и безбедност на етранакоген Дезапарвовец (варијанта AAV5-Падова hFIX; AMT-061) кај возрасни со сериозна или умерена-тешка хемофилија Б третирана, без оглед на постоечката неутрализирачка анти-капсида
Д-р Стивен В.
Етранакоген Дезапарвовец (варијанта AAV5-Падова hFIX), подобрен вектор за трансфер на гени кај возрасни со тешка или умерено-тешка хемофилија Б: Двегодишни податоци од испитување на фаза 2б
Д-р Стивен В.
Ажурирано следење на студијата за Алта, фаза 1/2 студија за генетска терапија со героктокоген Fitelparvovec (SB-525) кај возрасни со тешка хемофилија
Д-р Барбара А. Конкле
Брифинг за конференција за ИСТ
Фаза I / II испитување на SPK-8011: Стабилно и трајно изразување FVIII за> 2 години со значителни подобрувања на ABR кај групите за почетна доза После трансферот на ген на AAV-со медијална FVIII за хемофилија А
Линдзи А. Georgeорџ, д-р
Долгорочни исход на геном на геном и имуногеност на трансферот на гените AAV FVIII кај хемофилија модел на куче
Д-р Пол Бети
Нова адено асонирана вирусна терапија со асонирани вируси (ААВ) (FLT180a) постигнува нормални нивоа на FIX активност кај пациенти со тешка хемофилија Б (ХБ) (Студија Б-АМАЗЕ)
Пратима Чоудари, MRCP, FRCPath
Фреквенција, локација и природа на внесувањето на векторот ААВ по долгорочно следење на испорака на трансферна FVIII кај модел на куче хемофилија
Д-р Пол Бети
Брифинзи за конференции на WFH
Неодамнешен напредок во развојот на AMT-061 (Етранакогени Дежапарвовец) за лица со тешка или умерено сериозна хемофилија Б
Д-р Стивен В.
Четвртогодишно последователно истражување на човекот за трајна терапевтска ефикасност и безбедност: ААВ генетска терапија со валоктокоген роксапарвовец за тешка хемофилија А
Pasiон Пасин, МБ ЧБ, Д-р, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Брифинзи за конференција на ASGCT
Студија за прва терапија во врска со гени на AAVhu37 капсид вектор технологија кај тешка хемофилија А: Резултати од безбедност и FVIII
Д-р Стивен В.
Користење на афереза за отстранување на неутрализирачки антитела на ААВ кај пациенти претходно исклучени од генска терапија
Д-р Глен Ф. Пирс
Развој на клинички кандидат AAV3 вектор за генетска терапија на хемофилија Б.
Алок Сривастава, ФРАКП, ФРЦПА, ФРЦП
Анализа на интеграција на ААВ по долгорочно следење кај хемофилија Кучињата ги откриваат генетските последици од корекција на гени со медијален притисок AAV
Д-р Глен Ф. Пирс
Покриеност на конференцијата од Орландо
Покриеност на конференцијата од Орландо, во кое има стручни интервјуа за најновите достигнувања во гените-терапијата.
Покриеност на конференцијата - Во живо од Орландо 2019 година






