Напредок во генетската терапија за хемофилија

Клучни размислувања:
Напредок во генетската терапија за хемофилија

Снимено во живо како петок сателитски симпозиум пред 62-от Годишен состанок и изложба на ASH

Адено - Поврзани вирусни вектори (ААВ)

Линдзи Georgeорџ, д-р

АСВ касета за изразување

Линдзи Georgeорџ, д-р

Трансфер на ген ААВ за хемофилија

Линдзи Georgeорџ, д-р

Краткорочна безбедност

Линдзи Georgeорџ, д-р

Трајност на изразување

Линдзи Georgeорџ, д-р

Оптимизација на трансгенот

Д-р Барбара А. Конкле

FIX варијанта на Падова

Д-р Барбара А. Конкле

СПК-9001

Д-р Барбара А. Конкле

Тековни испитувања на генетска терапија со ААВ хемофилија Б.

Д-р Барбара А. Конкле

AAV5-FVIII

Д-р Глен Ф. Пирс

Податоци за BMN 270- 4 години

Д-р Глен Ф. Пирс

Тековни испитувања за генотерапија со хемофилија А.

Д-р Глен Ф. Пирс

Проба на фазата 1/2 на itироктокоген Фителпарвовец

Д-р Глен Ф. Пирс

SPK8011 AAV-FVIII фаза 1/2 испитување

Д-р Глен Ф. Пирс

ЗАБОР 2599023 Проба 1/2 фаза

Д-р Глен Ф. Пирс

ААВ-патека кон изразување на FVIII

Д-р Глен Ф. Пирс

Биопсии во живо од AAV-FVIII

Д-р Глен Ф. Пирс

Кучешки студии за трансфер на гени со посредство на ААВ

Д-р Глен Ф. Пирс

Панел дискусија: Презентирање на опција за генетска терапија на пациент

Д-р Глен Ф. Пирс, д-р Барбара А. Конкл, д-р Линдзи Georgeорџ, д-р Алфонсо Иорио