Генетска терапија во хемофилија - Брифинзи за конференции

Врска помеѓу FVIII произведен од трансген и стапки на крвавење 2 години по трансферот на гените со Valoctocogene Roxaparvovec: Резултати од Gener8-1

Johnони Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Стабилна хемостатска корекција и подобрен квалитет на живот поврзан со хемофилија: завршна анализа од клучната фаза 3 HOPE-B испитување на етранакоген Дезапарвовец

Д-р Стивен В.

Објаснување на механизмот зад несовпаѓањето на анализата на фактор VIII добиен од AAV

д-р Ана Стернберг

Испорака на CRISPR/Cas9 mRNA LNP за поправка на мало бришење во генот FVIII кај глувци од хемофилија А

Чун-Ју Чен, д-р

Резултати од B-LIEVE, фаза 1/2 студија за потврда на дозата на генската терапија со FLT180a AAV кај пациенти со хемофилија Б

Гај Јанг, д-р

Промотер Стабилин-2 го модулира имунолошкиот одговор на FVIII по испорака на лентивирусно вектор кај хемофилични глувци

д-р Антонија Фоленци, д-р

Подобрување на квалитетот на живот поврзан со здравјето кај возрасни со тешка или умерено тешка хемофилија Б по примање генска терапија со етранакоген Дезапарвовец

Д-р Стивен В.

Варијанта на фактор VIII со елиминација на местото на N-гликозилација на 2118 намалени анти-FVIII имунолошки одговори во хемофилија А на глувци третирана со генска терапија

Керол Х. Миао, MD

Вратете се на почетокот

Се согласувам со Правила и услови и Политика за приватност

За Тоше

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL