Д-р Дејвид Лиликрап, ФРЦПЦ
Најважни моменти од Конгресот на ISTH 2021 година

Истражување на раните резултати по Адено-асоцираната вирусна генска терапија кај кучешки модел на хемофилија

П. Бети1, Б. Јејтс2, Д. Хурлбут3, С. Сисо-Ллонч2, А. Менард3, Х. Акиф2, Т. Кристијансон2, П. Колоси2, Л. Харпел1, С. Лиу2, А. Мо1, А. Пендер1, Г. Верес2, В. Вители2, А. Винтерборн4, S. Bunting2, Ф. Фонг2, Д. Лиликрап1

1Оддел за патологија и молекуларна медицина, Универзитетот Квин, Кингстон, Канада

2Биомарин фармацевтска, Новато, Соединетите држави

3Кингстон здравствени науки, Кингстон, Канада

4Услуги за нега на животни, Универзитетот Квинс, Кингстон, Канада

Клучни точки на податоци

Точки на податоци

Хемофилија Модел на кучиња беше искористен за да се оценат промените што влијаат на црниот дроб и факторите кои влијаат врз изразот на FVIII по генската терапија ААВ. Пет машки кучиња беа третирани со единечна инфузија на AAV5-HLP-cFVIII во дози од 6.8e13-2e14 векторски геноми/кг. FVIII изразот беше забележан за 2 кучиња третирани со кодонски оптимизирани конструкции (JA2013 и K2015), која беше одржувана шест месеци (co-cFVIII-SQ = 6.8% и ко-cFVIII-V3 = 4.3%) со нормализација на целата време на згрутчување на крвта (WBCT).

Податочна точка 2
Како што се гледа на овој графикон, кучето третирано со ко-cFVIII-V3 (K2015) разви две епизоди на трансаминитис, благо покачување на пост-биопсијата на 84-ти ден и втора поголема височина на ден 116-та, непосредно пред втората биопсија. Ултразвучно снимање и биопсии на црниот дроб што се користат за испитување на овие епизоди не покажаа значајна основна хистопатологија на црниот дроб.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars