Испорака на CRISPR/Cas9 mRNA LNP за поправка на мало бришење во генот FVIII кај глувци од хемофилија А
Врвни моменти од 25-тиот годишен состанок на ASGCT

Испорака на CRISPR/Cas9 mRNA LNP за поправка на мало бришење во генот FVIII кај глувци од хемофилија А

Презентирано од: Чун-Ју Чен, д-р, соработник-д-р | Имунитет и имунотерапија, Сиетл Детски Сиетл, Вашингтон, Соединетите Американски Држави

Чун-Ју Чен1, Каи Сјаохе1, Керол Миао1,2

1Институт за истражување на децата во Сиетл, Сиетл, Вашингтон

2Одделот за педијатрија, Универзитетот во Вашингтон, Сиетл, Вашингтон

Клучни точки на податоци

mRNA LNP ги таргетира и хепатоцитите и ендотелните синусоидни клетки на црниот дроб (LSEC)

Различни формулации на mRNA на луцифераза (Luc) инкапсулирани во липидни наночестички (LNP) базирани на MC3 беа интравенски инјектирани во глувци. Експресијата на луцифераза главно беше откриена во црниот дроб, со најсилна експресија прикажана со формулацијата 5 на LNP. Имунобоење на црниот дроб покажа дека LNP означената со Dil може успешно да ги трансфицира и хепатоцитите и ендотелните клетки ин виво.

Cas9 и sgRNA LNP им овозможуваат на глувците NSG HemA да ја вратат ендогената активност на плазмата FVIII

Капсулираните Cas9 mRNA и РНК со еден водич (sgRNA) LNP беа доставени на глувци со имунодефициенција од хемофилија А (NSG HA) интравенозно. Стабилното изразување на ендогениот FVIII до 4 недели беше потврдено со аПТТ анализа и уредениот мутант FVIII беше потврден со секвенционирање на ДНК и алатки за анализа на интернет CRISPR, соодветно.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL