Д-р Стивен В.
Најважни моменти од Конгресот на ISTH 2021 година

Извештај за случај на безбедност на црниот дроб од фаза 3 Испитување на генска терапија со надеж за Б кај возрасни со хемофилија Б

М. Шмит1, ГР Фостер2, М. Копенс3, Х. Томсен1, Д. Купер4, Р. Долмеч4, ЕК Соер4, Л. Хејинк5, Јужна цевка6

1GeneWerk GmbH, Хајделберг, Германија

2Центар за црниот дроб Бартс, Универзитетот Квин Мери во Лондон, Лондон, Обединетото Кралство

3Медицински центар на универзитетот Амстердам, Амстердам, Холандија

4uniQure Inc, Лексингтон, Соединети Американски Држави

5uniQure BV, Амстердам, Холандија

6Универзитетот во Мичиген, Ен Арбор, Соединетите држави

Клучни точки на податоци

  • 69-годишен, бел нехиспански маж со умерена тешка хемофилија Б
  • 1980-Дијагностициран со HBV (+ve за анти-HBs, и анти-HBc и анти-HBe антитела)
  • 1983-Дијагностициран со не-А/не-Н хепатитис
  • 2003 година-Потврдено е позитивно за HCV кога е достапно тестирање
  • 2015-Оценето за терапија за искоренување на HCV, генотип 1а, без значајна фиброза (Фиброскан 5.7 kPa)
  • 2015-Третиран со паритапревир/омбитасвир/ритонавир, дасабувир и рибавирин; постигнување на одржлив вирусолошки одговор
  • Социјална историја значајна за претходно пушење, консумирање алкохол од 0-2 единици неделно
  • Семејна историја позната по ракот

Медицинска историја поврзана со црниот дроб на пациент со хемофилија Б во испитувањето HOPE-B кој доживеал хепатоцелуларен карцином додека учествувал во студијата. Неговата медицинска историја содржи неколку фактори на ризик за развој на HCC, вклучувајќи хепатитис Б и Ц, напредна возраст и консумирање алкохол.

Резиме на молекуларни анализи на HCC
На 1-годишна пост-инфузија, ултразвук по протокол откри субкапсуларна лезија на црниот дроб. Оваа табела ја сумира последователната анализа на местото на молекуларна интеграција и секвенционирање на целиот геном направено на ресецирано ткиво на тумор, вклучувајќи ги очекуваните наоди ако HCC зависи од (колона 1) или е независна од (колона 2) AAV интеграција. Вистинските наоди од анализите се прикажани во колона 3.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars