Избор на доза и дизајн на студија за B-LIEVE, клиничко испитување на фаза 1/2 за потврда на дозата на генската терапија FLT180A за пациенти со хемофилија Б
Определување од 15-тиот Годишен конгрес на ЕАХАД

Избор на доза и дизајн на студија за B-LIEVE, клиничко испитување на фаза 1/2 за потврда на дозата на генската терапија FLT180A за пациенти со хемофилија Б

Г.Јанг1,П.Чудари, 2,3, С.Бартон4, А.Лонг4

1Детска болница Лос Анџелес, Медицински факултет Кек на Универзитетот во Јужна Калифорнија, Лос Анџелес, Калифорнија, Соединетите Американски Држави;2 Центар за хемофилија и тромбоза на Кетрин Дорманди, Кралска бесплатна болница;3 Универзитетскиот колеџ во Лондон, Обединетото Кралство;4 Фрелин, Стивенџ, Велика Британија

Клучни точки на податоци

Одговор на доза на B-AMAZE

Студијата B-LIEVE е фаза 1/2 студија за комерцијално произведен FLT180a дизајнирана да ја потврди целната доза за студија од фаза 3. Почетната доза за B-LIEVE беше заснована на резултатите од испитувањето B-AMAZE, кое покажа дека нивоата на FIX на ден 21 по инфузијата беа високо предвидливи за нивоата на FIX на ден 182 (недела 26). Еден Емакс моделот доза-одговор покажа дека доза од 7.7 x 1011 vg/kg треба да произведе просечно ниво FIX од 67% од нормалното на ден 21 што одговара на просечно ниво FIX од 115% од нормалното на ден 182.

План за дозирање за дизајн на студијата B-LIEVE

Прилагодливиот дизајн на студијата за B-LIEVE вклучува почетна доза FLT180a од 7.7 x 1011 vg/kg кај 3 учесници. Почетната доза ќе се прилагоди во следните групи од 3 учесници, секоја врз основа на нивоата на FIX од 21-от ден во претходната група. Ќе бидат запишани до 9 учесници (3 групи) со период на следење од 52 недели со цел да се потврди дозата за студија од фаза 3.

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL