Macedonian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Определување од 15-тиот Годишен конгрес на ЕАХАД
Избор на доза и дизајн на студија за B-LIEVE, клиничко испитување на фаза 1/2 за потврда на дозата на генската терапија FLT180A за пациенти со хемофилија Б
Г.Јанг1,П.Чудари, 2,3, С.Бартон4, А.Лонг4
1Детска болница Лос Анџелес, Медицински факултет Кек на Универзитетот во Јужна Калифорнија, Лос Анџелес, Калифорнија, Соединетите Американски Држави;2 Центар за хемофилија и тромбоза на Кетрин Дорманди, Кралска бесплатна болница;3 Универзитетскиот колеџ во Лондон, Обединетото Кралство;4 Фрелин, Стивенџ, Велика Британија
Клучни точки на податоци
Студијата B-LIEVE е фаза 1/2 студија за комерцијално произведен FLT180a дизајнирана да ја потврди целната доза за студија од фаза 3. Почетната доза за B-LIEVE беше заснована на резултатите од испитувањето B-AMAZE, кое покажа дека нивоата на FIX на ден 21 по инфузијата беа високо предвидливи за нивоата на FIX на ден 182 (недела 26). Еден Емакс моделот доза-одговор покажа дека доза од 7.7 x 1011 vg/kg треба да произведе просечно ниво FIX од 67% од нормалното на ден 21 што одговара на просечно ниво FIX од 115% од нормалното на ден 182.
Прилагодливиот дизајн на студијата за B-LIEVE вклучува почетна доза FLT180a од 7.7 x 1011 vg/kg кај 3 учесници. Почетната доза ќе се прилагоди во следните групи од 3 учесници, секоја врз основа на нивоата на FIX од 21-от ден во претходната група. Ќе бидат запишани до 9 учесници (3 групи) со период на следење од 52 недели со цел да се потврди дозата за студија од фаза 3.
ПОВРЗАНИ СОДРИНА
