Влијанието на трансферот на гените Valoctocogene Roxaparvovec за тешка хемофилија А врз квалитетот на животот поврзан со здравјето
Определување од 15-тиот Годишен конгрес на ЕАХАД

Влијанието на трансферот на гените Valoctocogene Roxaparvovec за тешка хемофилија А врз квалитетот на животот поврзан со здравјето

Б.О'Махони1,2; J.Mahlangu3; К.Перлинк4; JDWang5; Г.Лоу6; CWTan7; А. Гирмаш8; Х.Тран9; TLKhoo10; Е.Кокрел11; Д.Пеперел12; Х.Чамбост13; МФЛФернандез14; Р.Казми15; Е.Мајерус16; MWSkinner17,18; Р.Кламрот19; Џ.Квин20; Х.Ју20; WYWong20; А.Лавал20; ТМРобинсон20; Б.Ким20

1Ирско здружение за хемофилија;2Колеџот Тринити, Даблин, Ирска;3 Центар за сеопфатна грижа за хемофилија, академска болница Шарлот Максек Јоханесбург, Универзитет во Витвотерсранд и НХЛС, Јоханесбург, Јужна Африка;4 Оддел за васкуларна медицина и центар за хемостаза и хемофилија, Универзитетски болници Левен, Лувен, Белгија;5 Центар за ретки болести и хемофилија, Општа болница за ветерани во Таичунг, Тајчунг, Тајван, провинција Кина;6 Центар за хемофилија за сеопфатна нега Вест Мидлендс, болница „Кралица Елизабета“, Бирмингем, Обединето Кралство;7 Оддел за хематологија, болница во Кралската Аделаида, Аделаида, Австралија;8 Центар за третман на хемофилија, Универзитетот во Калифорнија Дејвис, Сакраменто, САД;9 Одделение за хемостаза и тромбоза, Центар за третман на хемофилија, болница Алфред, Мелбурн;10 Институт за хематологија, болница на кралскиот принц Алфред, Кампердаун, Австралија;11 Детска хематолошка онкологија, Детска болница Свети Џозеф, Тампа, Соединетите Американски Држави;12 Оддел за хематологија, болница Фиона Стенли, Мардок, Австралија;13 AP-HM, Оддел за детска хематолошка онкологија, Детска болница Ла Тимон, Универзитетот Аикс Марсеј, INSERM, INRA, C2VN, Марсеј, Франција;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Шпанија;15 Оддел за хематологија, Универзитетска болница Саутемптон, Саутемптон, Обединето Кралство;16 Одделот за медицина, Универзитетот Вашингтон во Сент Луис, Сент Луис;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Вашингтон, Соединетите Американски Држави;18 Универзитетот Мекмастер, Хамилтон, Канада;19 Центар за третман на хемофилија за сеопфатна нега, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Берлин, Германија;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Новато, Соединети Американски Држави

Клучни точки на податоци

Haemo-QOL-A Вкупно резултати и резултати на домен

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, и dP < 0.001. Задебелени букви укажуваат дека CFB имала истражувачка работа P-вредност < 0.05. Прашалник за квалитетот на животот за возрасни за Haemo-QOL-A, специфичен за хемофилија.

Резултати од анализата Haemo-QOL-A за фаза 3 GENEr8-1 испитување на генската терапија valoctocogene roxaparvovec за хемофилија А. Доменот и вкупните резултати се прикажани за основната линија, недела 26 и недела 52. Розовото засенчување покажува средна промена од основната линија (CFB) што е ≥ клинички важната разлика (CID) за резултатите од доменот (6.0) и вкупниот резултат (5.5).

ПОВРЗАНИ СОДРИНА

Интерактивни Webinars
Сликата

Please enable the javascript to submit this form

Поддржано од образовни грантови од Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics и uniQure, Inc.

Суштински SSL