Hemofilijas gēnu terapijas sasniegumi

Galvenie apsvērumi:
Hemofilijas gēnu terapijas sasniegumi

Tiešraidē ierakstīts kā piektdienas satelītu simpozijs pirms 62. ASH gadskārtējās sanāksmes un izstādes

Pēc katra videoklipa beigām ritiniet uz leju lapā, lai atvērtu nākamo

Introductions

Iesniedz: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Gēnu terapija daudz apsola cilvēkiem ar visdažādākajiem apstākļiem, tostarp vēža veidiem, AIDS, diabētu, sirds slimībām un hemofiliju. Šī novatoriskā pieeja ārstēšanai maina gēnus ķermeņa šūnās, lai apturētu slimību. 

Gēnu terapija mēģina aizstāt vai salabot mutācijas gēnus un padarīt slimās šūnas redzamākas imūnsistēmai. Hemofilija A un B tiek mantota kā daļa no X saistītā recesīvā modeļa. Hemofilijas ģenētikā ir iesaistīti gēni, kas atrodami X hromosomā, un ir nepieciešams tikai viens kļūdains gēns, lai novestu pie šī asiņošanas traucējuma.

Šūnu un gēnu terapija joprojām tiek pētīta, taču rezultāti ir daudzsološi. Klīniskie pētījumi ir parādījuši panākumus, un Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi vienu šūnu terapijas veidu. Mūsu Galvenie apsvērumi: Hemofilijas gēnu terapijas sasniegumi Glena F. Pīrsa vadībā mēs apspriežam slimības pārskatu, gēnu terapijas pašreizējo stāvokli un daudz ko citu.