Latvian Latvian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Afereses izmantošana neitralizējošu AAV antivielu noņemšanai pacientiem, kuri iepriekš bijuši izslēgti no gēnu terapijas
Svarīgākie notikumi no ASGCT 23. ikgadējās sanāksmes

Afereses izmantošana neitralizējošu AAV antivielu noņemšanai pacientiem, kuri iepriekš bijuši izslēgti no gēnu terapijas

Džonatans H. Folejs1, Eralds Šehu1, Elisone Deina1, Roze Šeridāna1, Rebekas alade1, Torolds Puisis1, Dženija Makintosa2, Hatija Olertona1, Sofija Viljamsa1, Romualds Korbau1, Helēna Džounsa2, Natans Deiviss2, Endrjū Davenports2, Deivids Briggs3, Amits Natvanijs2

1Freeline, Stevenage, Lielbritānija

2Londonas Universitātes koledža, Londona, Apvienotā Karaliste

3NHS asinis un transplantācija, Birmingema, Lielbritānija

Galvenie datu punkti

Līdz 70% pacientu ar hemofiliju var izteikt antivielas, kas novērš ārstēšanu ar AAV vektoriem gēnu terapijai. Šis pētījums parāda, ka dubultās filtrācijas plazmasferēzi (DFPP) var izmantot, lai samazinātu AAVS3 neitralizējošo antivielu (NAb) titrus, lai tie atbilstu izmēģinājumu piemērotības kritērijiem.

Rezultāti no pacientiem ar secīgiem DFPP cikliem vai bez tiem, izmantojot spilgtu luciferāzes transdukcijas inhibīcijas testu (BL-TIA). Nab titru samazināšanā secīgi cikli bija efektīvāki nekā secīgi cikli. Regresijas analīze paredzēja, ka 5 cikli samazina AAVS3 NAb sākuma titru par 94%, kas ļaus ārstēt 60% pacientu.

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
Atpakaļ uz augšu
attēls

Please enable the javascript to submit this form

Par mums

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL