Afereses izmantošana neitralizējošu AAV antivielu noņemšanai pacientiem, kuri iepriekš bijuši izslēgti no gēnu terapijas
Svarīgākie notikumi no ASGCT 23. ikgadējās sanāksmes

Afereses izmantošana neitralizējošu AAV antivielu noņemšanai pacientiem, kuri iepriekš bijuši izslēgti no gēnu terapijas

Džonatans H. Folejs1, Eralds Šehu1, Allison Dane1, Roze Šeridāna1, Rebekas alade1, Torolds Puisis1, Jenny McIntosh2, Hatija Olertona1, Sofija Viljamsa1, Romualds Korbau1, Helēna Džounsa2, Natans Deiviss2, Endrjū Davenports2, Deivids Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Lielbritānija

2Londonas Universitātes koledža, Londona, Apvienotā Karaliste

3NHS asinis un transplantācija, Birmingema, Lielbritānija

Galvenie datu punkti

Līdz 70% pacientu ar hemofiliju var izteikt antivielas, kas novērš ārstēšanu ar AAV vektoriem gēnu terapijai. Šis pētījums parāda, ka dubultās filtrācijas plazmasferēzi (DFPP) var izmantot, lai samazinātu AAVS3 neitralizējošo antivielu (NAb) titrus, lai tie atbilstu izmēģinājumu piemērotības kritērijiem.

Rezultāti no pacientiem ar secīgiem DFPP cikliem vai bez tiem, izmantojot spilgtu luciferāzes transdukcijas inhibīcijas testu (BL-TIA). Nab titru samazināšanā secīgi cikli bija efektīvāki nekā secīgi cikli. Regresijas analīze paredzēja, ka 5 cikli samazina AAVS3 NAb sākuma titru par 94%, kas ļaus ārstēt 60% pacientu.

SAISTĪTAIS SATURS