Pasaules hemofilijas gēnu terapijas reģistra izmantošana ar gēnu terapiju ārstētu hemofilijas pacientu ilgtermiņa novērošanai
WFH 2022 Pasaules kongresa svarīgākie momenti

Pasaules hemofilijas gēnu terapijas reģistra izmantošana ar gēnu terapiju ārstētu hemofilijas pacientu ilgtermiņa novērošanai

Prezentēja: Barbara A. Konkle, MD, Vašingtonas Universitāte, Sietla, Vašingtona, ASV

Barbara A. Konkle1, Donna Zārka2, Mayss Naccache2, Kerija Klārka3, Lindsija A. Džordžs4, Alfonso Iorio5, Volfgangs Miesbahs6, Declan Noone7, Flora Peivandi8, Stīvens Paips9, Maikls Rehts10, Marks Skiners11, Leonards Valentīno12, Džonijs N. Mahlangu13, Glens F. Pīrss2

1Vašingtonas Universitāte, Sietla, Amerikas Savienotās Valstis
2Pasaules hemofilijas federācija, Monreāla, Kanāda
3Starptautiskā trombozes un hemostāzes biedrība, Karboro, Amerikas Savienotās Valstis
4Bērnu slimnīca Filadelfijā, Filadelfijā, Amerikas Savienotajās Valstīs
5Veselības pētniecības metožu, pierādījumu un ietekmes departaments, Makmāsteras universitāte, Hamiltona, Kanāda
6Medicīnas klīnika 2/Transfūzijas medicīnas institūts, Frankfurtes universitātes slimnīca, Vācija
7Eiropas hemofilijas konsorcijs, Beļģija
8Università degli Studi di Milano, Itālija
9Pediatrijas un patoloģijas nodaļas, Mičiganas Universitāte, Ann Arbor, Amerikas Savienotās Valstis
10Amerikas trombozes un hemostāzes tīkls, Ročestera, Amerikas Savienotās Valstis
11Institutefor Policy Advancement Ltd. un Veselības pētniecības metožu, pierādījumu un ietekmes departaments, Makmāsteras universitāte, Vašingtona, Kolumbijas apgabals
12Nacionālais hemofilijas fonds, Ņujorka, Amerikas Savienotās Valstis
13Witwatersrand universitāte, Dienvidāfrika

Galvenie datu punkti

WFH GTR ieviešana

WFH gēnu terapijas reģistrs (GTR) ir perspektīvs, novērošanas un garengriezuma reģistrs, kura vispārējais mērķis ir vākt datus par visiem pacientiem, kuri saņem hemofilijas gēnu terapiju gan klīniskajos pētījumos, gan pēcreģistrācijas fāzē, ja un kad tas ir apstiprināts. Šie ir reģistra primārie un sekundārie mērķi.

WFH GTR mērķi

Lai ieviestu GTR, WFH sazinās ar atsevišķiem hemofilijas ārstēšanas centriem (HTC), sākot ar tiem, kas iesaistīti hemofilijas gēnu terapijas klīniskajos pētījumos. Arī valstu hemofilijas reģistri tiks lūgti sniegt ieguldījumu. WFH arī sadarbojas ar nozari, lai izstrādātu procesu datu iegūšanai no pabeigtajiem klīniskajiem pētījumiem.

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
attēls

Please enable the javascript to submit this form

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL