Pasaules hemofilijas gēnu terapijas reģistra izmantošana ar gēnu terapiju ārstētu hemofilijas pacientu ilgtermiņa novērošanai

WFH 2022 Pasaules kongresa svarīgākie momenti

Pasaules hemofilijas gēnu terapijas reģistra izmantošana ar gēnu terapiju ārstētu hemofilijas pacientu ilgtermiņa novērošanai

Prezentēja: Barbara A. Konkle, MD, Vašingtonas Universitāte, Sietla, Vašingtona, ASV

Barbara A. Konkle¹, Donna Zārka², Mayss Naccache², Kerija Klārka³, Lindsija A. Džordžs⁴, Alfonso Iorio⁵, Volfgangs Miesbahs⁶, Declan Noone⁷, Flora Peivandi⁸, Stīvens Paips⁹, Maikls Rehts¹⁰, Marks Skiners¹¹, Leonards Valentīno¹², Džonijs N. Mahlangu¹³, Glens F. Pīrss²

¹Vašingtonas Universitāte, Sietla, Amerikas Savienotās Valstis
²Pasaules hemofilijas federācija, Monreāla, Kanāda
³Starptautiskā trombozes un hemostāzes biedrība, Karboro, Amerikas Savienotās Valstis
⁴Bērnu slimnīca Filadelfijā, Filadelfijā, Amerikas Savienotajās Valstīs
⁵Veselības pētniecības metožu, pierādījumu un ietekmes departaments, Makmāsteras universitāte, Hamiltona, Kanāda
⁶Medicīnas klīnika 2/Transfūzijas medicīnas institūts, Frankfurtes universitātes slimnīca, Vācija
⁷Eiropas hemofilijas konsorcijs, Beļģija
⁸Università degli Studi di Milano, Itālija
⁹Pediatrijas un patoloģijas nodaļas, Mičiganas Universitāte, Ann Arbor, Amerikas Savienotās Valstis
¹⁰Amerikas trombozes un hemostāzes tīkls, Ročestera, Amerikas Savienotās Valstis
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd. un Veselības pētniecības metožu, pierādījumu un ietekmes departaments, Makmāsteras universitāte, Vašingtona, Kolumbijas apgabals
¹²Nacionālais hemofilijas fonds, Ņujorka, Amerikas Savienotās Valstis
¹³Witwatersrand universitāte, Dienvidāfrika

WFH gēnu terapijas reģistrs (GTR) ir perspektīvs, novērošanas un garengriezuma reģistrs, kura vispārējais mērķis ir vākt datus par visiem pacientiem, kuri saņem hemofilijas gēnu terapiju gan klīniskajos pētījumos, gan pēcreģistrācijas fāzē, ja un kad tas ir apstiprināts. Šie ir reģistra primārie un sekundārie mērķi.

Lai ieviestu GTR, WFH sazinās ar atsevišķiem hemofilijas ārstēšanas centriem (HTC), sākot ar tiem, kas iesaistīti hemofilijas gēnu terapijas klīniskajos pētījumos. Arī valstu hemofilijas reģistri tiks lūgti sniegt ieguldījumu. WFH arī sadarbojas ar nozari, lai izstrādātu procesu datu iegūšanai no pabeigtajiem klīniskajiem pētījumiem.