Latvian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Svarīgākie no NHF 16. semināra par jaunām tehnoloģijām un gēnu pārnesi hemofilijas gadījumā
Mērķtiecība uz sinusoiālo endotēliju
Antonia Follenzi, MD, PhD
Piemonte Orientale universitāte
Novara, Itālija
Galvenie datu punkti
- pF8 veicinātājs veicina GFP ekspresiju LSEC
- LV-pF8-FVIII koriģētais FVIII līmenis pelēm B6/129-HA ir atkarīgs no Trega
Dabiskais FVIII promotors pF8 virza GFP ekspresiju aknu sinusoidālajās endotēlija šūnās (LSEC). C57BL/6 hemofilijas A (HA) peļu aknu imūnfluorescences analīze 1 un 6 mēnešus pēc lentivīrusa vektora LV.pF8.GFP injekcijas. (DAPI, 4′,6-diamidino-2-fenilindols; GFP, zaļi fluorescējošs proteīns; Lyve-1, limfātiskā asinsvadu endotēlija receptors 1, LSEC marķieris)
Apkopojot šo pētījumu sēriju, imūnsupresija ar minimālu Treg šūnu samazināšanos ir optimāla, lai nodrošinātu aknu mediētu imūno toleranci pret FIX transgēna ekspresiju. NHP gadījumā pirmapstrāde ar MMF un rapamicīnu, kam sekoja aizkavēta rATG ievadīšana, varēja nodrošināt ilgstošu imūno toleranci, savukārt rATG vai daklizumabs, kas tika ievadīts vektora infūzijas laikā, nebija.
SAISTĪTAIS SATURS
