Mērķtiecība uz sinusoiālo endotēliju
Svarīgākie no NHF 16. semināra par jaunām tehnoloģijām un gēnu pārnesi hemofilijas gadījumā

Mērķtiecība uz sinusoiālo endotēliju

Antonia Follenzi, MD, PhD
Piemonte Orientale universitāte
Novara, Itālija

Galvenie datu punkti

pF8 veicinātājs veicina GFP ekspresiju LSEC

Dabiskais FVIII promotors pF8 virza GFP ekspresiju aknu sinusoidālajās endotēlija šūnās (LSEC). C57BL/6 hemofilijas A (HA) peļu aknu imūnfluorescences analīze 1 un 6 mēnešus pēc lentivīrusa vektora LV.pF8.GFP injekcijas. (DAPI, 4′,6-diamidino-2-fenilindols; GFP, zaļi fluorescējošs proteīns; Lyve-1, limfātiskā asinsvadu endotēlija receptors 1, LSEC marķieris)

LV-pF8-FVIII koriģētais FVIII līmenis pelēm B6/129-HA ir atkarīgs no Trega

Apkopojot šo pētījumu sēriju, imūnsupresija ar minimālu Treg šūnu samazināšanos ir optimāla, lai nodrošinātu aknu mediētu imūno toleranci pret FIX transgēna ekspresiju. NHP gadījumā pirmapstrāde ar MMF un rapamicīnu, kam sekoja aizkavēta rATG ievadīšana, varēja nodrošināt ilgstošu imūno toleranci, savukārt rATG vai daklizumabs, kas tika ievadīts vektora infūzijas laikā, nebija.

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
attēls

Please enable the javascript to submit this form

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL