Stabila hemostatiskā korekcija un uzlabota ar hemofiliju saistītā dzīves kvalitāte: etranakogēna dezaparvoveka galvenā 3. fāzes HOPE-B izmēģinājuma galīgā analīze
ASGCT 25. ikgadējās sanāksmes svarīgākie momenti

Stabila hemostatiskā korekcija un uzlabota ar hemofiliju saistītā dzīves kvalitāte: etranakogēna dezaparvoveka galvenā 3. fāzes HOPE-B izmēģinājuma galīgā analīze

Prezentēja: Stīvens V. Paips, MD, Mičiganas Universitāte, Annārbora, Mičigana, Amerikas Savienotās Valstis

Stīvens V. Paips1, Frenks VG Lībeks2, Maikls Rehts3, Naidžels S. Kejs4, Džankarlo Kastamans5, Deivids Kūpers6, Roberts Gūts6, Rikardo Dolmetšs6, Janjans Li7, Pols E. Monahans7, Volfgangs Miesbahs8

1Mičiganas Universitāte, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Universitātes Medicīnas centrs, Roterdama, Nīderlande
3Oregonas Veselības un zinātnes universitāte, Portlenda, OR
4Ziemeļkarolīnas Universitāte, Chapel Hill, NC
5Asiņošanas traucējumu un koagulācijas centrs, Careggi universitātes slimnīca, Florence, Itālija
6uniQure Inc., Leksingtona, MA
7CSL Bērings, Prūsijas karalis, PA
8Frankfurtes Universitātes slimnīca, Frankfurte, Vācija

Galvenie datu punkti

Ilgstoša FIX darbība līdz 18 mēnešiem

Viena posma FIX aktivitāte vidēji smagiem (N=10) un smagiem (N=44) pacientiem, kuriem ievadīta etranakogēna dezaparvoveka (AAV5-Padua hFIX) deva 2x1013 gc/kg 3. fāzes HOPE-B izmēģinājumā. Šajā analīzē tika iekļauti pacienti ar un bez AAV5 neitralizējošām antivielām (NAb).

Līdzīga FIX aktivitāte (%) subjektiem ar un bez iepriekš esošiem NAb līdz AAV5

Viena stāvokļa FIX aktivitāte sākotnējā stāvoklī un 18 mēnešus pēc infūzijas pacientiem ar un bez iepriekš esošiem AAV5 NAb. Ar antivielām tika definēts kā tāds, kuru titrs ir lielāks par noteikšanas robežu (LOD). Bez antivielām tika definēts kā titrs, kas ir mazāks vai vienāds ar LOD.

Konsekvents drošības profils

Etranakogēna dezaparvoveka drošības profils pēc 18 mēnešiem atbilda iepriekš sniegtajiem datiem. Visbiežākās ar ārstēšanu saistītās nevēlamās blakusparādības (TRAE), kas radās vairāk nekā 10% pacientu, bija ALAT līmeņa paaugstināšanās (17%), galvassāpes (15%), gripai līdzīga slimība (13%) un ar infūziju saistītas reakcijas (13%). ).

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
attēls

Please enable the javascript to submit this form

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL