Latvian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ASGCT 25. ikgadējās sanāksmes svarīgākie momenti
Stabila hemostatiskā korekcija un uzlabota ar hemofiliju saistītā dzīves kvalitāte: etranakogēna dezaparvoveka galvenā 3. fāzes HOPE-B izmēģinājuma galīgā analīze
Prezentēja: Stīvens V. Paips, MD, Mičiganas Universitāte, Annārbora, Mičigana, Amerikas Savienotās Valstis
Stīvens V. Paips1, Frenks VG Lībeks2, Maikls Rehts3, Naidžels S. Kejs4, Džankarlo Kastamans5, Deivids Kūpers6, Roberts Gūts6, Rikardo Dolmetšs6, Janjans Li7, Pols E. Monahans7, Volfgangs Miesbahs8
1Mičiganas Universitāte, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Universitātes Medicīnas centrs, Roterdama, Nīderlande
3Oregonas Veselības un zinātnes universitāte, Portlenda, OR
4Ziemeļkarolīnas Universitāte, Chapel Hill, NC
5Asiņošanas traucējumu un koagulācijas centrs, Careggi universitātes slimnīca, Florence, Itālija
6uniQure Inc., Leksingtona, MA
7CSL Bērings, Prūsijas karalis, PA
8Frankfurtes Universitātes slimnīca, Frankfurte, Vācija
Galvenie datu punkti
Viena posma FIX aktivitāte vidēji smagiem (N=10) un smagiem (N=44) pacientiem, kuriem ievadīta etranakogēna dezaparvoveka (AAV5-Padua hFIX) deva 2x1013 gc/kg 3. fāzes HOPE-B izmēģinājumā. Šajā analīzē tika iekļauti pacienti ar un bez AAV5 neitralizējošām antivielām (NAb).
Viena stāvokļa FIX aktivitāte sākotnējā stāvoklī un 18 mēnešus pēc infūzijas pacientiem ar un bez iepriekš esošiem AAV5 NAb. Ar antivielām tika definēts kā tāds, kuru titrs ir lielāks par noteikšanas robežu (LOD). Bez antivielām tika definēts kā titrs, kas ir mazāks vai vienāds ar LOD.
Etranakogēna dezaparvoveka drošības profils pēc 18 mēnešiem atbilda iepriekš sniegtajiem datiem. Visbiežākās ar ārstēšanu saistītās nevēlamās blakusparādības (TRAE), kas radās vairāk nekā 10% pacientu, bija ALAT līmeņa paaugstināšanās (17%), galvassāpes (15%), gripai līdzīga slimība (13%) un ar infūziju saistītas reakcijas (13%). ).
SAISTĪTAIS SATURS
