Latvian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ASGCT 25. ikgadējās sanāksmes svarīgākie momenti
Stabilin-2 promotors modulē imūnreakciju pret FVIII pēc lentivīrusu vektora ievadīšanas hemofilām pelēm
Iesniedza: Antonia Follenzi, MD, PhD, Piemonte Orientale universitāte, Novara, Itālija
Antonija Folenzi1, Estere Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentīna Bruskagina1, Simona Merlina1, Braiens D. Brauns2, Kjara Borsoti1
Galvenie datu punkti
- Stablin-2 (STAB2) veicinātājs virza ekspresiju LSEC
- STAB2 promotors vada LV.pSTAB2.FVIII ekspresiju A hemofilijas pelēm
STAB2 ir savācējs receptors, kas iesaistīts hialuronāna un vWF-FVIII kompleksa klīrensā. Receptors galvenokārt tiek ekspresēts aknās, izmantojot aknu sinusoidālās endotēlija šūnas (LSEC). STAB2 promotors tika izmantots, lai virzītu GFP ekspresiju LSEC pēc lentivīrusa (LV) piegādes. LV.STAB2-GFP/FVIII vektoru injicēšana imūnreaktīvām BALB/c pelēm parādīja endotēlija mērķēšanu un ilgstošu transgēna ekspresijas saglabāšanu, salīdzinot ar PGK, visuresoša promotora lietošanu, kura ekspresija tika izvadīta 2 nedēļu laikā pēc injekcijas. pelēm.
STAB2 promotora aktivitāte tika tālāk novērtēta in vivo, vairākos hemofilo peļu celmos injicējot LV, kas satur FVIII transgēnu, kam sekoja FVIII aktivitātes novērtējums un neitralizējošu antivielu veidošanās. Kā parādīts šeit, FVIII transgēna ievadīšana LV, ko virza STAB2 promotors, izraisīja FVIII ekspresiju galvenokārt LSEC (kreisais panelis) bez antivielu neitralizēšanas (labais panelis) līdz vienam gadam.
SAISTĪTAIS SATURS
