Latvian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ISTH 30. kongresa svarīgākie momenti
Rezultāti no B-LIEVE, 1./2. fāzes devas apstiprinājuma pētījuma par FLT180a AAV gēnu terapiju pacientiem ar B hemofiliju
Iesniedza: Gajs Jangs, MD, USC Kekas Medicīnas skola, Losandželosa, Kalifornija, Amerikas Savienotās Valstis
G. Jangs1, P. Čūdarijs2, S. Bārtons3, D. Jā3, F. Ferrante3
1Bērnu slimnīca Losandželosā, Dienvidkalifornijas Universitātes Kekas Medicīnas skola, Losandželosa, Kalifornija, ASV, Losandželosa, Kalifornija, Amerikas Savienotās Valstis
2Royal Free Hospital, Londona, Anglija, Apvienotā Karaliste
3Freeline, Stīvenidža, Anglija, Apvienotā Karaliste
Galvenie datu punkti
FIX līmeņi pirmajiem 3 pacientiem ar hemofiliju B, kuriem tika dota FLT180a AAV gēnu terapija 1/2 fāzes B-LIEVE pētījumā. FIX vērtības ir no viena posma testa centrālajā laboratorijā; horizontālā pārtrauktā līnija ir normālas FIX izteiksmes apakšējā robeža (50 SV/dL). 23. gada 2022. maijā datu izciršanas dati FIX līmeņi bija attiecīgi 93, 92 un 80 pētījuma 77., 56. un 36. dienā 1., 2. un 3. pacientiem.
FIX (sarkans) un ALT (dzeltens) līmenis 3 pacientiem, kuri saņēma FLT180a B-LIEVE pētījumā. Trīs nedēļas pēc FLT180a infūzijas pacienti profilakses nolūkos sāka samazinātu perorālo kortikosteroīdu kursu un īsu perorālā takrolīma kursu, lai samazinātu ar vektoru saistītās imūnās atbildes. Vertikālās punktētās līnijas ir profilaktiskas eksogēnas FIX infūzijas, kas saņemtas dienās pēc FLT180a infūzijas.
SAISTĪTAIS SATURS
