Rezultāti no B-LIEVE, 1./2. fāzes devas apstiprinājuma pētījuma par FLT180a AAV gēnu terapiju pacientiem ar B hemofiliju
ISTH 30. kongresa svarīgākie momenti

Rezultāti no B-LIEVE, 1./2. fāzes devas apstiprinājuma pētījuma par FLT180a AAV gēnu terapiju pacientiem ar B hemofiliju

Iesniedza: Gajs Jangs, MD, USC Kekas Medicīnas skola, Losandželosa, Kalifornija, Amerikas Savienotās Valstis

G. Jangs1, P. Čūdarijs2, S. Bārtons3, D. Jā3, F. Ferrante3

1Bērnu slimnīca Losandželosā, Dienvidkalifornijas Universitātes Kekas Medicīnas skola, Losandželosa, Kalifornija, ASV, Losandželosa, Kalifornija, Amerikas Savienotās Valstis
2Royal Free Hospital, Londona, Anglija, Apvienotā Karaliste
3Freeline, Stīvenidža, Anglija, Apvienotā Karaliste

 

Galvenie datu punkti

FIX līmeņi

FIX līmeņi pirmajiem 3 pacientiem ar hemofiliju B, kuriem tika dota FLT180a AAV gēnu terapija 1/2 fāzes B-LIEVE pētījumā. FIX vērtības ir no viena posma testa centrālajā laboratorijā; horizontālā pārtrauktā līnija ir normālas FIX izteiksmes apakšējā robeža (50 SV/dL). 23. gada 2022. maijā datu izciršanas dati FIX līmeņi bija attiecīgi 93, 92 un 80 pētījuma 77., 56. un 36. dienā 1., 2. un 3. pacientiem.

FIX un vienlaikus ALT līmeņi

FIX (sarkans) un ALT (dzeltens) līmenis 3 pacientiem, kuri saņēma FLT180a B-LIEVE pētījumā. Trīs nedēļas pēc FLT180a infūzijas pacienti profilakses nolūkos sāka samazinātu perorālo kortikosteroīdu kursu un īsu perorālā takrolīma kursu, lai samazinātu ar vektoru saistītās imūnās atbildes. Vertikālās punktētās līnijas ir profilaktiskas eksogēnas FIX infūzijas, kas saņemtas dienās pēc FLT180a infūzijas.

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
attēls

Please enable the javascript to submit this form

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL