Saistība starp transgēnu radīto FVIII un asiņošanas biežumu 2 gadus pēc gēnu pārnešanas ar Valoctocogene Roxaparvovec: rezultāti no 8-1.
ISTH 30. kongresa svarīgākie momenti

Saistība starp transgēnu radīto FVIII un asiņošanas biežumu 2 gadus pēc gēnu pārnešanas ar Valoctocogene Roxaparvovec: rezultāti no 8-1.

Iesniedza: Džonijs Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Veselības zinātņu fakultāte-Vitvotersrandas Universitāte un Nacionālais veselības laboratorijas dienests, Johannesburga, Dienvidāfrika

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Čou3, A. Danns4, A. fon Drygaļskis5, R. Kačmareks6, G. Kenets7, M. Lafans8, A. Leavits9, B. Madans10, J. Meisons11, J. Oldenburgs12, M. Ozelo13, F. Peivandi14, D. Quon15, M. Redinga16, S. Šapiro17, H. Yu18, T. Robinsons18, S. Caurule19

1Vitvotersrandas Universitāte, Nacionālā veselības laboratorijas dienests un Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburg, Gautenga, Dienvidāfrika
2APHM, Pediatriskās hematoloģijas onkoloģijas nodaļa, La Timone bērnu slimnīca un Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseļa, Provansa-Alpi-Azūra krasts, Francija
3Taivānas Nacionālās universitātes slimnīcas Iekšējās medicīnas departamenta Hematoloģijas nodaļa, Taipeja, Kīlunga, Taivāna (Ķīnas Republika)
4Valsts bērnu slimnīcas hematoloģijas, onkoloģijas un kaulu smadzeņu transplantācijas nodaļa un Ohaio štata universitātes Medicīnas koledža, Kolumbusa, Ohaio, Amerikas Savienotās Valstis
5Hematoloģijas/onkoloģijas nodaļa, Kalifornijas Universitātes Medicīnas nodaļa Sandjego, Sandjego, Kalifornija, Amerikas Savienotās Valstis
6Indiānas Universitātes Medicīnas skola, IUPUI-Wells Pediatrijas pētījumu centrs un Hiršfelda Imunoloģijas un eksperimentālās terapijas institūts, Indianapolisa, Indiāna, Amerikas Savienotās Valstis
7Sheba medicīnas centrs un Telavivas Universitāte, Telaviva, Telaviva, Izraēla
8Hematoloģijas centrs Londonas Imperiālajā koledžā, Londonā, Anglijā, Apvienotajā Karalistē
9Kalifornijas Universitāte Sanfrancisko, Sanfrancisko, Kalifornija, Amerikas Savienotās Valstis
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londona, Anglija, Apvienotā Karaliste
11Kvīnslendas hemofilijas centrs, Karaliskā Brisbenas un sieviešu slimnīca un Kvīnslendas Universitāte, Brisbena, Kvīnslenda, Austrālija
12Eksperimentālās hematoloģijas un transfūzijas medicīnas institūts un Reto slimību centrs, Bonnas Universitätsklinikum, Bonna, Ziemeļreina-Vestfālene, Vācija
13Hemocentro UNICAMP, Iekšķīgo slimību nodaļa, Medicīnas zinātņu skola, Kampinasas universitāte, Kampinasa, Sanpaulu, Brazīlija
14Fondazione IRCCS Ca' Granda — Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi hemofilijas un trombozes centrs un Fondazione Luigi Villa, un Patofizioloģijas un transplantācijas nodaļa, Università degli Studi di Milano, Milāna, Lombardia, Itālija
15Ortopēdiskais hemofilijas ārstēšanas centrs, Losandželosa, Kalifornija, Amerikas Savienotās Valstis
16Asiņošanas un recēšanas traucējumu centrs, Minesotas Universitāte, Mineapolisa, Minesota, Amerikas Savienotās Valstis
17Oksfordas universitātes slimnīcu Nacionālā veselības dienesta fonda trests, Oksfordas universitāte un Oksfordas Nacionālā veselības pētījumu institūta biomedicīnas pētījumu centrs, Oksforda, Anglija, Apvienotā Karaliste
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Kalifornija, Amerikas Savienotās Valstis

19Pediatrijas un patoloģijas nodaļas, Mičiganas Universitāte, Annārbora, Mičigana, Amerikas Savienotās Valstis

Galvenie datu punkti

Valoctocogene Roxaparvovec drošības kopsavilkums par 2. gadu
Ikgadējais ārstētās asiņošanas rādītājs/FVIII izmantošana

3. fāzes pētījuma GENEr8-1 rezultāti pacientiem ar hemofiliju A, kuri tika ārstēti ar valoktokogēnu roksaparvoveku, uzrāda konsekventu ārstēto asiņošanu gadā un FVIII gada izmantošanas samazināšanos no 1. līdz 2. gadam, salīdzinot ar sākotnējo stāvokli. Sākotnējās vērtības bija no 6 mēnešu perspektīvā datu vākšanas perioda bezintervences pētījumā BMN 270-902.

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
attēls

Please enable the javascript to submit this form

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL