Saistība starp endogēno, transgēnu FVIII ekspresiju un asiņošanas notikumiem pēc Valoctocogene Roxaparvovec gēnu pārneses smagas hemofilijas A gadījumā: GENEr8-1 3. fāzes izmēģinājuma post-hoc analīze
Spilgtākie notikumi no 63. ASH ikgadējās sanāksmes

Saistība starp endogēno, transgēnu FVIII ekspresiju un asiņošanas notikumiem pēc Valoctocogene Roxaparvovec gēnu pārneses smagas hemofilijas A gadījumā: GENEr8-1 3. fāzes izmēģinājuma post-hoc analīze

Stīvens W. Pipe, MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Marks T Redings, MD4, Džeina Meisone, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Endrjū D Leavits, MD7, Bella Madana, MD8*, Maikls Lafans, DM, PhD9, Dorisa V. Kuona10, Annette fon Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Sjūzena Šapiro, MD, PhD13,14,15 *, Eimija L Danna, MD16 *, Maikls Vangs, MD17, Naidžels S Key18, Radoslavs Kačmareks, PhD19,20 *, Emīlija Simingtone, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Rēna Mahajana, MD22 *, Konstantija-Marija Čavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *un Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Pediatrijas un patoloģijas nodaļa, Mičiganas Universitāte, Annārbora, MI
2Hemocentro UNICAMP, Iekšējās medicīnas katedra, Medicīnas zinātņu skola, Kampinasas universitāte, Kampinasa, Brazīlija
3Nacionālais hemofilijas centrs un Amalia Biron Trombozes un hemostāzes pētniecības institūts, Sheba Medical Center, Tel Hashomer, Telavivas Universitāte, Telaviva, Izraēla
4Asiņošanas un recēšanas traucējumu centrs, Minesotas Universitātes Medicīnas centrs, Mineapolisa, MN
5Kvīnslendas Universitāte, Brisbena, QLD, Austrālija
6Kvīnslendas hemofilijas centrs, vēža aprūpes pakalpojumi, Karaliskā Brisbena un sieviešu slimnīca, Brisbena, QLD, Austrālija
7Kalifornijas Universitāte Sanfrancisko, Sanfrancisko, Kalifornijā
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londona, Apvienotā Karaliste
9Hematoloģijas centrs, Londonas Imperiālās koledžas Medicīnas departaments, Londona, Apvienotā Karaliste
10Ortopēdiskais hemofilijas ārstēšanas centrs, Losandželosa, Kalifornija
11Molekulārās medicīnas nodaļa, The Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12Taivānas Nacionālās universitātes slimnīcas Iekšējās medicīnas nodaļas Hematoloģijas nodaļa, Taipeja, Taivāna
13Redklifa Medicīnas nodaļa, Oksfordas Universitāte, Oksforda, Apvienotā Karaliste
14Oksfordas universitātes slimnīcu Nacionālā veselības dienesta fonda trests, Oksforda, Apvienotā Karaliste
15Nacionālais veselības pētījumu institūts, Oksfordas Biomedicīnas pētījumu centrs, Oksforda, Apvienotā Karaliste
16Hemofilijas ārstēšanas centrs, Nacionālā bērnu slimnīca un Ohaio štata universitātes Medicīnas koledža, Kolumbusa, OH
17Hemofilijas un trombozes centrs, Kolorādo Universitātes Anšucas medicīnas pilsētiņa, Aurora, CO
18UNC Asins izpētes centrs, Ziemeļkarolīnas Universitāte, Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Pediatrijas nodaļa, Indiānas Universitātes Medicīnas skola, IUPUI-Wells Pediatric Research Center, Indianapolis, IN
20Glikobioloģijas laboratorija, Hirsfeldes Imunoloģijas un eksperimentālās terapijas institūts, Vroclava, Polija
21Kembridžas Universitātes slimnīcu NHS Foundation Trust, Kembridža, Apvienotā Karaliste
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Galvenie datu punkti

3. fāzes GENEr8-1 pētījuma dizains

3. fāzes pētījuma GENEr8-1 rezultāti tika analizēti, lai noteiktu saistību starp transgēnu FVIII aktivitāti un asiņošanu. No kopējā pētījuma dalībnieku skaita (N = 134) šajā analīzē tika iekļauta pacientu apakškopa, kuriem pēcpārejas periodā bija ≥ 1 ārstēta asiņošana, kas sākās 1 mēnesi pēc tam sekojošā pēcprofilakses perioda beigām. transgēna infūzija.

ABR dalībniekiem ar ārstētu asiņošanu pēc pārejas (n = 22)

No 134 GENEr8-1 pētījuma dalībniekiem 22 (16%) pēcpārejas periodā piedzīvoja vismaz 1 ārstētu asiņošanu. Šiem dalībniekiem ABR ir parādīts pirmsinfūzijas sākuma stāvoklī un pēcinfūzijas, pēcprofilakses pētījuma periodā. Salīdzinot ar sākotnējo stāvokli, 15 dalībniekiem bija ABR samazināšanās, 2 dalībniekiem ABR palielinājās < 1 (melnas bultiņas) un 5 dalībniekiem ABR palielinājās > 1 (oranžas bultiņas).

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
attēls

Please enable the javascript to submit this form

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL