Svarīgākie notikumi no ISTH 2020 virtuālā kongresa
SPK-8011 I / II fāzes izmēģinājums: stabils un izturīgs FVIII izpausme ilgāk par 2 gadiem ar nozīmīgiem ABR uzlabojumiem sākotnējās devu grupās pēc AAV mediēta FVIII gēna pārnešanas A hemofilijai
L. Džordžs1,2, E. Eisters3, M. Ragni4, S. Tulivans5, B. Samelsons-Džounss1,2, M. Evanss3, A. Makdugals6, M. Korāns6, S. Tompkins6, K. Vahtels6, D. Takefmans6, K. atkārtot6, F. Mingoci6, P. Monahana6, X. Anguela6, K. Augstais6
1Filadelfijas bērnu slimnīca, Filadelfija, Amerikas Savienotās Valstis
2Perelmana Medicīnas skola Pensilvānijas Universitātē, Filadelfijā, ASV
3Pensilvānijas štata universitāte Miltona S. Heršejas medicīnas centrā, Hershey, Amerikas Savienotās Valstis
4Pitsburgas Universitātes Medicīnas centrs un Rietumu Pensilvānijas hemofilijas centrs, Medicīnas departaments, Pitsburga, Amerikas Savienotās Valstis
5Misisipi uzlabotās medicīnas centrs, Medisona, Amerikas Savienotās Valstis
6Spark Therapeutics, Filadelfija, Amerikas Savienotās Valstis
L. Džordžs1,2, E. Eisters3, M. Ragni4, S. Tulivans5, B. Samelsons-Džounss1,2, M. Evanss3, A. Makdugals6, M. Korāns6, S. Tompkins6, K. Vahtels6, D. Takefmans6, K. atkārtot6, F. Mingoci6, P. Monahana6, X. Anguela6, K. Augstais6
1Filadelfijas bērnu slimnīca, Filadelfija, Amerikas Savienotās Valstis
2Perelmana Medicīnas skola Pensilvānijas Universitātē, Filadelfijā, ASV
3Pensilvānijas štata universitāte Miltona S. Heršejas medicīnas centrā, Hershey, Amerikas Savienotās Valstis
4Pitsburgas Universitātes Medicīnas centrs un Rietumu Pensilvānijas hemofilijas centrs, Medicīnas departaments, Pitsburga, Amerikas Savienotās Valstis
5Misisipi uzlabotās medicīnas centrs, Medisona, Amerikas Savienotās Valstis
6Spark Therapeutics, Filadelfija, Amerikas Savienotās Valstis