Latvian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ESGCT 28. ikgadējā kongresa svarīgākie momenti
Iepriekš esošās anti-AAV imunitātes pārvarēšana, lai nodrošinātu drošu un efektīvu gēnu pārnesi klīniskajos apstākļos.
Džuzepe Ronciti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE
Galvenie datu punkti
- Iepriekš esošās pret AAV imunitātes pārvarēšana
- Uzlabota gēnu terapijas efektivitāte seropozitīviem primātiem, kas nav cilvēkveidīgie primāti ar IdeS
(A) Transgēnu ekspresijas efektivitāti, izmantojot AAV vektorus, var samazināt iedzimtas imunitātes dēļ. (B) Šajā koncepcijas pierādījuma pētījumā, kurā iesaistīti primāti, kas nav cilvēkveidīgie primāti, ar anti-AAV antivielām, tika izmantota endopeptidētā imlifidāze (IdeS), lai noteiktu, vai cirkulējošā IgG degradācija varētu uzlabot AAV mediētu hFIX ekspresiju.
Primātiem, kas nav cilvēkveidīgie primāti, kuri tika ārstēti ar FIX saturošu AAV8, hFIX ekspresija plazmā bija ievērojami augstāka dzīvniekiem, kas tika ārstēti ar IdeS, salīdzinot ar tiem, kuriem nebija ārstēšanas ar IdeS. Šie rezultāti liecina, ka sistēmiskā IgG degradācija var atļaut gēnu terapiju ar AAV vektoriem seropozitīviem pacientiem ar hemofiliju, kā arī atkārtotu ievadīšanu iepriekš ārstētiem pacientiem ar faktora ekspresijas samazināšanos.
SAISTĪTAIS SATURS
