Hemofilijas pētījumi divdesmit pirmajā gadsimtā: pacientam svarīgu rezultātu noteikšana

Hemofilijas pētījumi divdesmit pirmajā gadsimtā: pacientam svarīgu rezultātu noteikšana

Trombozes un hemostāzes izpēte un prakse (2019. gada pavasaris) 379. sēj. 20, 184. nr., XNUMX. lpp. Konkle, Barbara A .; Skiners, Marks; Iorio, Alfonso

Pēdējās piecas desmitgades ir iezīmētas ar ievērojamu progresu hemofilijas aprūpē, kas ir paplašinājusies, iekļaujot neaizvietojamās terapijas un gēnu terapijas pieejamo pieejamību. Tomēr šie sasniegumi prasa no jauna aplūkot iznākuma mērus, ko klīniskajos pētījumos izmanto faktora aizstājterapijas novērtēšanai, proti, faktora aktivitātes līmeni un gada asiņošanas ātrumu. Šie parametri ir jāpārskata ne tikai jauno hemofilijas ārstēšanas stratēģiju kontekstā, bet arī no nesenā jaunā akcenta uz pacientu perspektīvām, kas saistītas ar izdzīvošanu, funkcionālo stāvokli un dzīves kvalitāti. Pacientam svarīgu rezultātu atlase un mērīšana, par kuriem bieži ziņo pacientam, kļūst par kritisku soli klīniskās izpētes procesā. Pētnieku aprindās tiek atzīts, ka pacienti redz problēmas caur citu redzesloku nekā ārsti, ražotāji un citas ieinteresētās personas; tas novērtē viņu ieskatu pētniecības projektēšanā, kā arī viņu faktisko līdzdalību. Pacientiem svarīgi ir rezultāti, kas aptver visu aprūpes ciklu: izdzīvošana, funkcionālais stāvoklis un dzīves kvalitāte.

Tīmekļa saite