AAV5-hFVIII-SQ gēnu terapijas vairāku gadu sekošana A hemofilijai

AAV5-hFVIII-SQ gēnu terapijas vairāku gadu sekošana A hemofilijai

Pasi KJ un citi. N Engl J Med. 2020. gada 2. janvāris; 382 (1): 29–40. doi: 10.1056 / NEJMoa1908490.