Kā pārrunāt hemofilijas gēnu terapiju? Pacienta un ārsta perspektīva

Kā pārrunāt hemofilijas gēnu terapiju? Pacienta un ārsta perspektīva

Hemofilija (05/21/19) Miesbach, W .; O'Mahoney, B .; Atslēga, NS; un citi.

Lai gan gēnu terapija varētu revolucionāri mainīt hemofilijas slimnieku ārstēšanu, samazinot asiņošanas risku, vienlaikus samazinot vai atceļot nepieciešamību pēc eksogēno faktoru ievadīšanas, pētnieki saka, ka gan ārstiem, gan pacientiem ir svarīgi, lai būtu skaidras un ticamas informācijas avoti, lai apspriestu abus ārstēšanas riski un ieguvumi. Pētījumi, kas saistīti ar adeno-asociēto vīrusu (AAV) pārnēsātāju gēnu terapiju, ir parādījuši endogēno faktoru līmeņa uzlabošanos ilgstošos periodos, ievērojamu ikgadējo asiņošanas ātruma samazinājumu, zemāku eksogēno faktoru izmantošanu un pozitīvu drošības profilu. Tomēr ārstiem ir svarīgi uzsvērt, ka notiek pētījumi un joprojām pastāv pierādījumu trūkumi, piemēram, ilgtermiņa drošības profili. Turklāt galvenās pacientu grupas - ieskaitot bērnus un pusaudžus, pacientus ar aknu vai nieru darbības traucējumiem un tos, kuriem ir bijuši faktoru inhibitori vai jau bijušas neitralizējošas AAV antivielas - varētu izslēgt saskaņā ar gēnu terapijas pētījumu atbilstības kritērijiem.

Tīmekļa saite