Latvian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ESGCT 28. ikgadējā kongresa svarīgākie momenti
Vektoru integrācijas vietu uzraudzība in vivo gēnu terapijas pieejās, izmantojot šķidruma biopsijas integrācijas vietu sekvencēšanu
D Česana1, Kalabrija1, L Rūdiloso1, P Gallina1, G Spinoci1, Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bušmens5, A Cantore1, N Teilors3, VS Cimmermans3, C Kleins4, Fišers2, M Cavazzana2, E Seši2, A Aiuti1, L Naldīni1, E Montini1
1Sanraffaele Telethon Gēnu terapijas institūts (HSR-TIGET)
2Cilvēka limfohematopoēzes laboratorija, INSERM, Francija
3Institut de Génétique Moléculaire de Monpellier, CNRS, Francija
4fon Haunera bērnu slimnīca, LMU, Vācija
5Mikrobioloģijas departaments, UPenn, ASV
Galvenie datu punkti
- IS izguve no DNS, kas nav attīrīta no ķermeņa šķidrumiem
- Lentivirus (LV) integrācijas profila raksturojums hemofiliem suņiem
Bezšūnu DNS (cfDNS) izdalās asinīs no veselām, iekaisušām vai slimām cietu orgānu šūnām (piemēram, aknām vai aizkrūts dziedzerim), kurās notiek apoptoze vai nekroze. Ģenētiskās izmaiņas attīrītā cfDNS, tostarp vektora genoma integrācijas vietās (IS) no transducētajām šūnām, var noteikt ar šķidrās biopsijas integrācijas vietas sekvencēšanu (LiBIS-seq).
Trīs pieaugušie hemofīli suņi (O21, M57 un O59) saņēma vienu LV injekciju, kas izteica dažādas suņu koagulācijas FIX versijas. Katram sunim cfDNS tika attīrīts no asins seruma, kas savākts 7–8 dažādos laika punktos, sākot no 30 līdz 532 dienām pēc injekcijas. Šajā grafikā parādīts aptuvenais iezīmēto šūnu klonu populācijas lielums, kas laika gaitā veicina kopīgās IS suņiem M57 un O59.
SAISTĪTAIS SATURS
