Vektoru integrācijas vietu uzraudzība in vivo gēnu terapijas pieejās, izmantojot šķidruma biopsijas integrācijas vietu sekvencēšanu
ESGCT 28. ikgadējā kongresa svarīgākie momenti

Vektoru integrācijas vietu uzraudzība in vivo gēnu terapijas pieejās, izmantojot šķidruma biopsijas integrācijas vietu sekvencēšanu

D Česana1, Kalabrija1, L Rūdiloso1, P Gallina1, G Spinoci1, Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bušmens5, A Cantore1, N Teilors3, VS Cimmermans3, C Kleins4, Fišers2, M Cavazzana2, E Seši2, A Aiuti1, L Naldīni1, E Montini1

1Sanraffaele Telethon Gēnu terapijas institūts (HSR-TIGET)

2Cilvēka limfohematopoēzes laboratorija, INSERM, Francija

3Institut de Génétique Moléculaire de Monpellier, CNRS, Francija

4fon Haunera bērnu slimnīca, LMU, Vācija

5Mikrobioloģijas departaments, UPenn, ASV

Galvenie datu punkti

IS izguve no DNS, kas nav attīrīta no ķermeņa šķidrumiem

Bezšūnu DNS (cfDNS) izdalās asinīs no veselām, iekaisušām vai slimām cietu orgānu šūnām (piemēram, aknām vai aizkrūts dziedzerim), kurās notiek apoptoze vai nekroze. Ģenētiskās izmaiņas attīrītā cfDNS, tostarp vektora genoma integrācijas vietās (IS) no transducētajām šūnām, var noteikt ar šķidrās biopsijas integrācijas vietas sekvencēšanu (LiBIS-seq).

Lentivirus (LV) integrācijas profila raksturojums hemofiliem suņiem

Trīs pieaugušie hemofīli suņi (O21, M57 un O59) saņēma vienu LV injekciju, kas izteica dažādas suņu koagulācijas FIX versijas. Katram sunim cfDNS tika attīrīts no asins seruma, kas savākts 7–8 dažādos laika punktos, sākot no 30 līdz 532 dienām pēc injekcijas. Šajā grafikā parādīts aptuvenais iezīmēto šūnu klonu populācijas lielums, kas laika gaitā veicina kopīgās IS suņiem M57 un O59.

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
attēls

Please enable the javascript to submit this form

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL