Stīvens W. Pipe, MD
ISTH 2021 kongresa svarīgākie notikumi

Aknu drošības gadījuma ziņojums no 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas pētījuma pieaugušajiem ar B hemofiliju

M. Šmits1, GR Foster2, M. Kopens3, H. Tomsens1, D. Kūpers4, R. Dolmetšs4, EK Soijers4, L. Heijink5, SW caurule6

1GeneWerk GmbH, Heidelberga, Vācija

2Barta aknu centrs, Londonas Karalienes Mērijas universitāte, Londona, Apvienotā Karaliste

3Amsterdamas Universitātes Medicīnas centrs, Amsterdama, Nīderlande

4uniQure Inc, Leksingtona, Amerikas Savienotās Valstis

5uniQure BV, Amsterdama, Nīderlande

6Mičiganas Universitāte, Ann Arbor, Amerikas Savienotās Valstis

Galvenie datu punkti

  • 69 gadus vecs, balts vīrietis, kas nav spānis, ar vidēji smagu B hemofiliju
  • 1980-Diagnosticēts ar HBV (+ve anti-HBs, un anti-HBc un anti-HBe antivielas)
  • 1983-diagnosticēts ne-A/ne-N hepatīts
  • 2003-apstiprināts pozitīvs HCV, ja ir pieejami testi
  • 2015. gads-novērtēts HCV izskaušanas terapijai, 1.a genotips, bez būtiskas fibrozes (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Ārstēts ar paritapreviru/ombitasviru/ritonavīru, dasabuvīru un ribavirīnu; ilgstošas ​​viroloģiskas atbildes sasniegšana
  • Sociālā vēsture ir ievērojama ar iepriekšēju smēķēšanu, alkohola patēriņu 0–2 vienības nedēļā
  • Ģimenes vēsture ir ievērojama vēža dēļ

Ar aknām saistīta anamnēze pacientam ar B hemofiliju HOPE-B pētījumā, kuram, piedaloties pētījumā, bija aknu šūnu karcinoma. Viņa slimības vēsturē ir vairāki riska faktori HCC attīstībai, ieskaitot B un C hepatītu, vecumu un alkohola lietošanu.

HCC molekulāro analīžu kopsavilkums
Gadu pēc infūzijas saskaņā ar protokolu veikta ultraskaņa atklāja subkapsulāru aknu bojājumu. Šajā tabulā ir apkopota turpmākā molekulārās integrācijas vietas analīze un visa genoma sekvencēšana, kas veikta rezektajos audzēja audos, ieskaitot paredzamos atklājumus, ja HCC bija atkarīga no (1. sleja) vai neatkarīga no (1. sleja) AAV integrācijas. Faktiskie analīžu rezultāti ir parādīti 2. slejā.

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
attēls

Please enable the javascript to submit this form

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL