Lentivīrusu gēnu terapija aknām hemofilijas ārstēšanai un ne tikai
ESGCT 28. ikgadējā kongresa svarīgākie momenti

Lentivīrusu gēnu terapija aknām hemofilijas ārstēšanai un ne tikai

Alesio Kantore, PhD
Sanraffaele Telethon gēnu terapijas institūts
Universitāte Vita-Salute San Raffaele
Milāna, Itālija

Galvenie datu punkti

Lentivīrusu vektors (LV) aknu gēnu terapijai

Lentivīrusu vektoru konstrukcija, kas paredzēta uz aknām vērstai gēnu terapijai un tika izmantota, lai iepakotu cilvēka FIX vai FVIII transgēnus, kas tika ievadīti primātos, kas nav cilvēkveidīgie primāti, lai transducētu hepatocītus ar vektora-transgēna konstrukciju.

Normāla līdz supranormāla cilvēka koagulācijas faktora aktivitāte NHP

hFIX un hFVIII ekspresija primātos, kas nav cilvēkveidīgie primāti, kas ievadīti ar lentivīrusu vektoru, kas satur atbilstošo transgēnu. LV-FIX vektora transgēns tika ievadīts devās 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) un 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). LV-FVIII vektora-transgēna konstrukcija tika ievadīta devās 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) un 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
attēls

Please enable the javascript to submit this form

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL