Latvian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
ESGCT 28. ikgadējā kongresa svarīgākie momenti
Lentivīrusu gēnu terapija aknām hemofilijas ārstēšanai un ne tikai
Alesio Kantore, PhD
Sanraffaele Telethon gēnu terapijas institūts
Universitāte Vita-Salute San Raffaele
Milāna, Itālija
Galvenie datu punkti
- Lentivīrusu vektors (LV) aknu gēnu terapijai
- Normāla līdz supranormāla cilvēka koagulācijas faktora aktivitāte NHP
Lentivīrusu vektoru konstrukcija, kas paredzēta uz aknām vērstai gēnu terapijai un tika izmantota, lai iepakotu cilvēka FIX vai FVIII transgēnus, kas tika ievadīti primātos, kas nav cilvēkveidīgie primāti, lai transducētu hepatocītus ar vektora-transgēna konstrukciju.
hFIX un hFVIII ekspresija primātos, kas nav cilvēkveidīgie primāti, kas ievadīti ar lentivīrusu vektoru, kas satur atbilstošo transgēnu. LV-FIX vektora transgēns tika ievadīts devās 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) un 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). LV-FVIII vektora-transgēna konstrukcija tika ievadīta devās 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) un 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).
SAISTĪTAIS SATURS
Interaktīvie tīmekļa semināri
Ilgtermiņa rezultāti: izturība un drošība
Prezentēja profesore Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Šķēršļi un iespējas
Prezentēja Frank WG Leebeek, MD, doktors ...
Pacientu atbalsts, pacientu konsultēšana un uzraudzība
Iepazīstināja ar Lindsiju A. Džordžu, medicīnas ...
Gēnu terapija FVIII
Prezentē K. Džons Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Jaunākie dati par klīnisko pētījumu efektivitāti
Prezentēja Guy Young, MD ...
Adeno-Associated Virral (AAV) vektoru gēnu terapija: pielietojums hemofilijai
Prezentēja Barbara A. Konkle, medicīnas ...
Gēnu terapija hemofilijas ārstēšanai: ievads ar adeno saistītu vīrusu vektoru gēnu pārnešanā
Prezentēja Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Gēnu terapija hemofilijas ārstēšanai: kopīgas problēmas gēnu terapijā
Prezentēja Thierry VandenDriessche, PhD ...
Gēnu terapija hemofilijas ārstēšanai: citas stratēģijas un mērķi
Prezentēja Glens F. Pīrss, MD, doktors ...
Hemofilijas ārstēšanas vēsture: Neaizvietojoša terapija ar gēnu terapiju
Prezentēja Stīvens V. Pīpe, medicīnas doktors ...
Iepazīšanās ar gēnu terapiju: terminoloģija un jēdzieni
Prezentēja David Lillicrap, MD ...
Podcasts
