Klīniskie rezultāti pieaugušajiem ar B hemofiliju, ar un bez esošām neitralizējošām antivielām pret AAV5: 6 mēnešu dati no 3. fāzes Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B gēnu terapijas pētījuma

ISTH 2021 kongresa svarīgākie notikumi

Klīniskie rezultāti pieaugušajiem ar B hemofiliju, ar un bez esošām neitralizējošām antivielām pret AAV5: 6 mēnešu dati no 3. fāzes Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B gēnu terapijas pētījuma

FW Lībeks¹, W. Miesbahs², M. Rehts³, NS atslēga⁴, S. Latimora³, G. Kastamans⁵, EK Soijers^6,7, D. Kūpers^6,7, V. Feriera^6,7, SW caurule⁸, HOPE-B izmeklētāji

¹Erasmus Universitātes Medicīnas centrs, Roterdama, Nīderlande

²Frankfurtes Universitātes slimnīca, Frankfurte, Vācija

³Oregonas Veselības un zinātnes universitāte, Portlenda, Amerikas Savienotās Valstis

Ziemeļkarolīnas Universitāte, Chapel Hill, Amerikas Savienotās Valstis

⁵Asiņošanas traucējumu un koagulācijas centrs, Careggi universitātes slimnīca, Florence, Itālija

⁶uniQure BV, Amsterdama, Nīderlande

⁷uniQure Inc, Leksingtona, Amerikas Savienotās Valstis

⁸Mičiganas Universitāte, Ann Arbor, Amerikas Savienotās Valstis

Galvenie datu punkti

FIX aktivitāte pacientiem ar un bez AAV5 neitralizējošām antivielām
Nevēlami notikumi no HOPE-B izmēģinājuma

FIX aktivitāte pacientiem ar un bez AAV5 neitralizējošām antivielām

HOPE-B pētījumā 23 no 54 sākotnējiem dalībniekiem sākotnēji bija nosakāmi neitralizējošo AAV5 antivielu (Nabs) titri, un bija iespējams novērtēt rezultātu korelāciju starp NAb un FIX aktivitāti. Vertikālā ass ir novērotā 6 mēnešu FIX aktivitāte tiem, kuri saņēma pilnu vektora devu. Pacienti ar nenosakāmiem NAb tika uzzīmēti 7 uz horizontālās ass (testa slieksnis). Horizontālā ass parāda pārējo dalībnieku titrus diapazonā no 7 līdz 700. Bija viens neatbilstīgs dalībnieks, kura titrs bija> 3200, kas nav iekļauts. Kā parādīts grafikā, FIX aktivitātes bija līdzīgas AAV5 dalībniekiem ar un bez esošiem NAb līdz 678 titram.

Nevēlami notikumi no HOPE-B izmēģinājuma

Šī tabula no HOPE-B pētījuma parāda nevēlamās blakusparādības pēc transgēna infūzijas pacientiem ar (n = 23) un bez (n = 31) sākotnēji nosakāmām AAV5 neitralizējošām antivielām (NAbs). Tāpat kā FIX līmeņos, pacientiem ar AAV5 NAb un bez tā nebija acīmredzamas atšķirības.