Terapeitiskā hFIX aktivitāte, kas sasniegta pēc vienreizējas AAV5-hFIX ārstēšanas B hemofilijas pacientiem un NHP ar jau esošiem anti-AAV5 NAB
IX faktora Padova hiperaktivitāte (R338L) ir atkarīga no VIIIa faktora kofaktora aktivitātes
Iepriekš pastāvošās imunitātes ietekme uz AAV5 balstītas gēnu terapijas neklīnisko farmakodinamiku
ISTH paziņo par jaunas globālās izglītības iniciatīvas uzsākšanu hemofilijas gēnu terapijā