ISTH 2021 kongresa svarīgākie notikumi

Etranacogene Dezaparvovec efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju: pirmie dati no 3. fāzes Hope-B gēnu terapijas izmēģinājuma

Etranacogene Dezaparvovec efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju: pirmie dati no 3. fāzes Hope-B gēnu terapijas izmēģinājuma

Margareth C. Ozelo, MD, doktors

WATCH
Aknu drošības gadījuma ziņojums no 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas pētījuma pieaugušajiem ar B hemofiliju

Aknu drošības gadījuma ziņojums no 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas pētījuma pieaugušajiem ar B hemofiliju

Stīvens W. Pipe, MD

WATCH
52. nedēļas Etranacogene Dezaparvovec efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju: dati no 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas pētījuma

52. nedēļas Etranacogene Dezaparvovec efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju: dati no 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas pētījuma

Stīvens W. Pipe, MD

WATCH
Agrīno rezultātu izpēte pēc Adeno saistītās vīrusu gēnu terapijas suņu hemofilijas modelī

Agrīno rezultātu izpēte pēc Adeno saistītās vīrusu gēnu terapijas suņu hemofilijas modelī

Deivids Lilikraps, MD, FRCPC

WATCH
Klīniskie rezultāti pieaugušajiem ar B hemofiliju, ar un bez esošām neitralizējošām antivielām pret AAV5: 6 mēnešu dati no 3. fāzes Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B gēnu terapijas pētījuma

Klīniskie rezultāti pieaugušajiem ar B hemofiliju, ar un bez esošām neitralizējošām antivielām pret AAV5: 6 mēnešu dati no 3. fāzes Etranacogene Dezaparvovec HOPE-B gēnu terapijas pētījuma

Volfgangs A. Mīsbahs, medicīnas doktors

WATCH
Hemofilijā notiek AAV vektoru gēnu terapijas attīstība. Vai BAY 2599023 unikālās iezīmes apmierinās izcilās vajadzības?

Hemofilijā notiek AAV vektoru gēnu terapijas attīstība. Vai BAY 2599023 unikālās iezīmes apmierinās izcilās vajadzības?

Stīvens W. Pipe, MD

WATCH

Svarīgākie notikumi no EAHAD 2021 virtuālā kongresa

Etranacogene Dezaparvovec efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju: pirmie dati no 3. fāzes Hope-B gēnu terapijas izmēģinājuma

Etranacogene Dezaparvovec efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju: pirmie dati no 3. fāzes Hope-B gēnu terapijas izmēģinājuma

Stīvens W. Pipe, MD

WATCH
Adeno saistītās vīrusu vektoru noturības raksturojums pēc ilgstošas ​​novērošanas suņa hemofilijas modelī

Adeno saistītās vīrusu vektoru noturības raksturojums pēc ilgstošas ​​novērošanas suņa hemofilijas modelī

Pols Batijs, MBBS, PhD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants), uzlabots vektors gēnu pārnešanai pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B: divu gadu dati no 2.b fāzes izmēģinājuma

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants), uzlabots vektors gēnu pārnešanai pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B: divu gadu dati no 2.b fāzes izmēģinājuma

Anete fon Drygalski, MD, PharmD

WATCH
AMT-060 gēnu terapija pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B apstiprina stabilu FIX izpausmi un ilgstošu asiņošanas un IX faktora patēriņa samazinājumu līdz 5 gadiem

AMT-060 gēnu terapija pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B apstiprina stabilu FIX izpausmi un ilgstošu asiņošanas un IX faktora patēriņa samazinājumu līdz 5 gadiem

Frank WG Leebeek, MD, PhD

WATCH
Jaunu adeno-saistītā vīrusa (AAV) gēnu terapijas (FLT180a) novērošana, lai sasniegtu normālu FIX aktivitātes līmeni smagas hemofilijas B (HB) pacientiem (B-AMAZE pētījums)

Jaunu adeno-saistītā vīrusa (AAV) gēnu terapijas (FLT180a) novērošana, lai sasniegtu normālu FIX aktivitātes līmeni smagas hemofilijas B (HB) pacientiem (B-AMAZE pētījums)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH

ASH konferences brīfingi

Pirmās cilvēka gēnu terapijas pētījums AAVhu37 Capsid Vector Technology ar smagu hemofiliju A - BAY 2599023 ir plaša pacienta atbilstība un stabila un ilgstoša FVIII izpausme

Pirmās cilvēka gēnu terapijas pētījums AAVhu37 Capsid Vector Technology ar smagu hemofiliju A - BAY 2599023 ir plaša pacienta atbilstība un stabila un ilgstoša FVIII izpausme

Stīvens W. Pipe, MD

WATCH
Pasaules hemofilijas gēnu terapijas reģistra federācija

Pasaules hemofilijas gēnu terapijas reģistra federācija

Barbara A. Konkle, MD

WATCH
AMT-060 gēnu terapija pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B apstiprina stabilu FIX izpausmi un ilgstošu asiņošanas un IX faktora patēriņa samazinājumu līdz 5 gadiem

AMT-060 gēnu terapija pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B apstiprina stabilu FIX izpausmi un ilgstošu asiņošanas un IX faktora patēriņa samazinājumu līdz 5 gadiem

Volfgangs A. Mīsbahs, medicīnas doktors

WATCH
Pirmie dati no 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas izmēģinājuma: Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants; AMT-061) efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju, kuri tiek ārstēti neatkarīgi no iepriekšējās neitralizējošās pretkapsīdu terapijas

Pirmie dati no 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas izmēģinājuma: Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants; AMT-061) efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju, kuri tiek ārstēti neatkarīgi no iepriekšējās neitralizējošās pretkapsīdu terapijas

Stīvens W. Pipe, MD

WATCH
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants), uzlabots vektors gēnu pārnešanai pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B: divu gadu dati no 2.b fāzes izmēģinājuma

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants), uzlabots vektors gēnu pārnešanai pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B: divu gadu dati no 2.b fāzes izmēģinājuma

Stīvens W. Pipe, MD

WATCH
Atjaunināts Alta pētījuma, 1/2 fāzes giroktokogēna Fitelparvovec (SB-525) gēnu terapijas turpinājums pieaugušajiem ar smagu hemofiliju

Atjaunināts Alta pētījuma, 1/2 fāzes giroktokogēna Fitelparvovec (SB-525) gēnu terapijas turpinājums pieaugušajiem ar smagu hemofiliju

Barbara A. Konkle, MD

WATCH

ISTH konferences brīfings

SPK-8011 I / II fāzes izmēģinājums: stabils un izturīgs FVIII izpausme ilgāk par 2 gadiem ar nozīmīgiem ABR uzlabojumiem sākotnējās devu grupās pēc AAV mediēta FVIII gēna pārnešanas A hemofilijai

SPK-8011 I / II fāzes izmēģinājums: stabils un izturīgs FVIII izpausme ilgāk par 2 gadiem ar nozīmīgiem ABR uzlabojumiem sākotnējās devu grupās pēc AAV mediēta FVIII gēna pārnešanas A hemofilijai

Lindsija A. Džordžija, MD

WATCH
Pirma cilvēka četrgadīga ilgstošas ​​terapeitiskās efektivitātes un drošības pēcpārbaude: AAV gēnu terapija ar Valoctocogene Roxaparvovec smagas A hemofilijas ārstēšanai

Ilgtermiņa vektora genoma rezultāti un AAV FVIII gēna pārnešanas imunogenitāte suņu hemofilijas modelī

Pols Batijs, MBBS, PhD

WATCH
Jaunu ar adeno saistīto vīrusu (AAV) gēnu terapija (FLT180a) sasniedz normālu FIX aktivitātes līmeni smagas B hemofilijas (HB) pacientiem (B-AMAZE pētījums)

Jaunu ar adeno saistīto vīrusu (AAV) gēnu terapija (FLT180a) sasniedz normālu FIX aktivitātes līmeni smagas B hemofilijas (HB) pacientiem (B-AMAZE pētījums)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

WATCH
AAV vektoru ievietošanas biežums, atrašanās vieta un raksturs pēc FVIII transgēna piegādes ilgtermiņa sekošanas suņu hemofilijas modelim

AAV vektoru ievietošanas biežums, atrašanās vieta un raksturs pēc FVIII transgēna piegādes ilgtermiņa sekošanas suņu hemofilijas modelim

Pols Batijs, MBBS, PhD

WATCH

WFH konferences brīfings

Jaunākie panākumi AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) izstrādē personām ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju

Jaunākie panākumi AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) izstrādē personām ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju

Stīvens W. Pipe, MD

WATCH
Pirma cilvēka četrgadīga ilgstošas ​​terapeitiskās efektivitātes un drošības pēcpārbaude: AAV gēnu terapija ar Valoctocogene Roxaparvovec smagas A hemofilijas ārstēšanai

Pirma cilvēka četrgadīga ilgstošas ​​terapeitiskās efektivitātes un drošības pēcpārbaude: AAV gēnu terapija ar Valoctocogene Roxaparvovec smagas A hemofilijas ārstēšanai

Džons Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

WATCH

ASGCT konferences brīfings

Pirmais cilvēkam gēnu terapijas pētījums par AAVhu37 kapsīda vektoru tehnoloģiju smagas A hemofilijas gadījumā: drošība un FVIII aktivitātes rezultāti

Pirmais cilvēkam gēnu terapijas pētījums par AAVhu37 kapsīda vektoru tehnoloģiju smagas A hemofilijas gadījumā: drošība un FVIII aktivitātes rezultāti

Stīvens W. Pipe, MD

WATCH
Afereses izmantošana neitralizējošu AAV antivielu noņemšanai pacientiem, kuri iepriekš bijuši izslēgti no gēnu terapijas

Afereses izmantošana neitralizējošu AAV antivielu noņemšanai pacientiem, kuri iepriekš bijuši izslēgti no gēnu terapijas
 

Glens F. Pīrss, MD, PhD

WATCH
Klīniskā kandidāta AAV3 vektora izstrāde B hemofilijas gēnu terapijai

Klīniskā kandidāta AAV3 vektora izstrāde B hemofilijas gēnu terapijai
 

Aloks Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

WATCH
AAV integrācijas analīze pēc ilgtermiņa novērošanas suņu hemofilijā atklāj AAV mediētās gēnu korekcijas ģenētiskās sekas

AAV integrācijas analīze pēc ilgtermiņa novērošanas suņu hemofilijā atklāj AAV mediētās gēnu korekcijas ģenētiskās sekas

Glens F. Pīrss, MD, PhD

WATCH

Konferences segums no Orlando

Orlando konferences pārklājums, kurā ir ekspertu intervijas par jaunākajiem sasniegumiem gēnu terapijā.

PELNĪT CME KREDĪTU

Konferences pārklājums - tiešraidē no Orlando 2019

Jaunākie atjauninājumi gēnu terapijas klīniskajos pētījumos B hemofilijā
Hemofilijas gēnu terapijas pētījumu ilgtermiņa dati par drošību un efektivitāti nodrošina optimismu
AAV mediētu FVIII gēnu pārnešanas un vektoru integrācijas notikumu ilgtermiņa izpausme hemofilijā
Jaunās pieejas hemofilijas gēnu terapijai preklīniskajā attīstībā
Pretrunējošas antivielas pret AAV un tās sekas hemofilijas gēnu terapijai
Hemofilijas gēnu terapijas nākotne
Gatavošanās hemofilijas gēnu terapijas apstiprināšanai