ASH konferences brīfingi
AMT-060 gēnu terapija pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B apstiprina stabilu FIX izpausmi un ilgstošu asiņošanas un IX faktora patēriņa samazinājumu līdz 5 gadiem
Volfgangs A. Mīsbahs, medicīnas doktors
Pirmie dati no 3. fāzes HOPE-B gēnu terapijas izmēģinājuma: Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants; AMT-061) efektivitāte un drošība pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju, kuri tiek ārstēti neatkarīgi no iepriekšējās neitralizējošās pretkapsīdu terapijas
Stīvens W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variants), uzlabots vektors gēnu pārnešanai pieaugušajiem ar smagu vai vidēji smagu hemofiliju B: divu gadu dati no 2.b fāzes izmēģinājuma
Stīvens W. Pipe, MD
Atjaunināts Alta pētījuma, 1/2 fāzes giroktokogēna Fitelparvovec (SB-525) gēnu terapijas turpinājums pieaugušajiem ar smagu hemofiliju
Barbara A. Konkle, MD
ISTH konferences brīfings
SPK-8011 I / II fāzes izmēģinājums: stabils un izturīgs FVIII izpausme ilgāk par 2 gadiem ar nozīmīgiem ABR uzlabojumiem sākotnējās devu grupās pēc AAV mediēta FVIII gēna pārnešanas A hemofilijai
Lindsija A. Džordžija, MD
Ilgtermiņa vektora genoma rezultāti un AAV FVIII gēna pārnešanas imunogenitāte suņu hemofilijas modelī
Pols Batijs, MBBS, PhD
Jaunu ar adeno saistīto vīrusu (AAV) gēnu terapija (FLT180a) sasniedz normālu FIX aktivitātes līmeni smagas B hemofilijas (HB) pacientiem (B-AMAZE pētījums)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
AAV vektoru ievietošanas biežums, atrašanās vieta un raksturs pēc FVIII transgēna piegādes ilgtermiņa sekošanas suņu hemofilijas modelim
Pols Batijs, MBBS, PhD
WFH konferences brīfings
Jaunākie panākumi AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) izstrādē personām ar smagu vai vidēji smagu B hemofiliju
Stīvens W. Pipe, MD
Pirma cilvēka četrgadīga ilgstošas terapeitiskās efektivitātes un drošības pēcpārbaude: AAV gēnu terapija ar Valoctocogene Roxaparvovec smagas A hemofilijas ārstēšanai
Džons Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT konferences brīfings
Pirmais cilvēkam gēnu terapijas pētījums par AAVhu37 kapsīda vektoru tehnoloģiju smagas A hemofilijas gadījumā: drošība un FVIII aktivitātes rezultāti
Stīvens W. Pipe, MD
Afereses izmantošana neitralizējošu AAV antivielu noņemšanai pacientiem, kuri iepriekš bijuši izslēgti no gēnu terapijas
Glens F. Pīrss, MD, PhD
Klīniskā kandidāta AAV3 vektora izstrāde B hemofilijas gēnu terapijai
Aloks Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV integrācijas analīze pēc ilgtermiņa novērošanas suņu hemofilijā atklāj AAV mediētās gēnu korekcijas ģenētiskās sekas
Glens F. Pīrss, MD, PhD
Konferences segums no Orlando
Orlando konferences pārklājums, kurā ir ekspertu intervijas par jaunākajiem sasniegumiem gēnu terapijā.
Konferences pārklājums - tiešraidē no Orlando 2019






