Hemofilijas gēnu terapijas sasniegumi

Galvenie apsvērumi:
Hemofilijas gēnu terapijas sasniegumi

Tiešraidē ierakstīts kā piektdienas satelītu simpozijs pirms 62. ASH gadskārtējās sanāksmes un izstādes

Adeno asociētie vīrusu pārnēsātāji (AAV)

Lindsija Džordža, MD

AAV izteiksmes kasete

Lindsija Džordža, MD

AAV gēnu pārnešana hemofilijai

Lindsija Džordža, MD

Īstermiņa drošība

Lindsija Džordža, MD

Izteiksmes izturība

Lindsija Džordža, MD

Transgēna optimizācija

Barbara A. Konkle, MD

FIX Padua variants

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Pašreizējie AAV hemofilijas B gēnu terapijas izmēģinājumi

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glens F. Pīrss, MD, PhD

BMN 270- 4 gadu dati

Glens F. Pīrss, MD, PhD

Notiekošie hemofilijas A gēnu terapijas izmēģinājumi

Glens F. Pīrss, MD, PhD

Giroctocogene Fitelparvovec 1/2 fāzes izmēģinājums

Glens F. Pīrss, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII 1/2 fāzes izmēģinājums

Glens F. Pīrss, MD, PhD

BAY 2599023 1/2 fāzes izmēģinājums

Glens F. Pīrss, MD, PhD

AAV ceļš uz FVIII izteiksmi

Glens F. Pīrss, MD, PhD

Dzīvas biopsijas no AAV-FVIII

Glens F. Pīrss, MD, PhD

Suņu pētījumi par AAV mediētu gēnu pārnesi

Glens F. Pīrss, MD, PhD

Paneļa diskusija: Gēnu terapijas iespējas prezentēšana pacientam

Glens F. Pīrss, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsija Džordža, MD, Alfonso Jorio, MD

Gēnu terapija daudz apsola cilvēkiem ar visdažādākajiem apstākļiem, tostarp vēža veidiem, AIDS, diabētu, sirds slimībām un hemofiliju. Šī novatoriskā pieeja ārstēšanai maina gēnus ķermeņa šūnās, lai apturētu slimību. 

Gēnu terapija mēģina aizstāt vai salabot mutācijas gēnus un padarīt slimās šūnas redzamākas imūnsistēmai. Hemofilija A un B tiek mantota kā daļa no X saistītā recesīvā modeļa. Hemofilijas ģenētikā ir iesaistīti gēni, kas atrodami X hromosomā, un ir nepieciešams tikai viens kļūdains gēns, lai novestu pie šī asiņošanas traucējuma. 

Šūnu un gēnu terapija joprojām tiek pētīta, taču rezultāti ir daudzsološi. Klīniskie pētījumi ir parādījuši panākumus, un Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA) ir apstiprinājusi vienu šūnu terapijas veidu. Mūsu Galvenie apsvērumi: Hemofilijas gēnu terapijas sasniegumi Glena F. Pīrsa vadībā mēs apspriežam slimības pārskatu, gēnu terapijas pašreizējo stāvokli un daudz ko citu.