Deivids Lilikraps, MD, FRCPC
ISTH 2021 kongresa svarīgākie notikumi

Agrīno rezultātu izpēte pēc Adeno saistītās vīrusu gēnu terapijas suņu hemofilijas modelī

P. Betijs1, B. Jeitss2, D. Hurlbuts3, S. Siso-Llonch2, A. Menards3, H. Akeefe2, T. Kristiansons2, P. Kolosi2, L. Harpela1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Vinterborns4, S. Buntings2, S. Fongs2, D. Lilikraps1

1Patoloģijas un molekulārās medicīnas katedra, Karalienes universitāte, Kingstona, Kanāda

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Amerikas Savienotās Valstis

3Kingstonas veselības zinātnes, Kingstona, Kanāda

4Dzīvnieku aprūpes pakalpojumi, Karalienes universitāte, Kingstona, Kanāda

Galvenie datu punkti

Datu punkti

Hemofilija Suņu modelis tika izmantots, lai novērtētu izmaiņas, kas ietekmē aknas, un faktorus, kas ietekmē FVIII ekspresiju pēc AAV gēnu terapijas. Pieci suņu tēviņi tika ārstēti ar vienu AAV5-HLP-cFVIII infūziju devās 6.8e13–2e14 vektora genomi/kg. FVIII ekspresija tika novērota 2 suņiem, kuri tika ārstēti ar kodonam optimizētām konstrukcijām (JA2013 un K2015), kas saglabājās sešus mēnešus (co-cFVIII-SQ = 6.8% un co-cFVIII-V3 = 4.3%), normalizējoties kopumā asins recēšanas laiks (WBCT).

Datu punkts 2
Kā redzams šajā grafikā, sunim, kas tika ārstēts ar co-cFVIII-V3 (K2015), attīstījās divas transaminīta epizodes, viegls pacēlums pēc biopsijas 84. dienā un otrs lielāks pacēlums 116. dienā, tieši pirms otrās biopsijas. Ultraskaņas attēlveidošana un aknu biopsijas, ko izmantoja šo epizožu izpētei, neuzrādīja būtisku aknu histopatoloģiju.

SAISTĪTAIS SATURS

Interaktīvie tīmekļa semināri
attēls

Please enable the javascript to submit this form

To atbalsta izglītības stipendijas no Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics un uniQure, Inc.

Būtisks SSL