Atjaunināts Alta pētījuma, 1/2 fāzes giroktokogēna Fitelparvovec (SB-525) gēnu terapijas turpinājums pieaugušajiem ar smagu hemofiliju

Atjaunināts Alta pētījuma, 1/2 fāzes giroktokogēna Fitelparvovec (SB-525) gēnu terapijas turpinājums pieaugušajiem ar smagu hemofiliju
Spilgtākie notikumi no ASH 62. gadskārtējās sanāksmes un izstādes

Atjaunināts Alta pētījuma, 1/2 fāzes giroktokogēna Fitelparvovec (SB-525) gēnu terapijas pēcpārbaude pieaugušajiem ar smagu hemofiliju A

Endrjū D. Leavits, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5, Tomass Dž. Haringtons, MD6, Adams Džermass, MD, PhD7, Stīvens Arkins, MD8, Annija Fanga, MD, PhD9, Frenks Plonskis, RN, MA8, Līna Smita, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Gregorijs Di Russo, MD8, Betina M Kokrofa, MD11, Džeremijs Rupons, MD10 un Didjē Rouy, MD, PhD11

1Kalifornijas Universitāte, Sanfrancisko, Kalifornija

2Vašingtonas Universitāte, Sietla, WA

3Vašingtonas universitāte, Vašingtonas asiņošanas traucējumu centrs, Sietla, WA

4UAMS Arkanzasas bērnu slimnīcā, Litlrokā, AR

5Dienvidfloridas Universitāte, Tampa, FL

6Maiami Universitātes Millera Medicīnas skola, Maiami, FL

7Kalifornijas Universitāte Deivisa, Sakramento, Kalifornija

8Pfizer Inc, Kembridža, MA

9Pfizer Inc, Ņujorka, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbena, CA

Galvenie datu punkti

STUDIJU DIZAINS

SB-1 2. fāzes pētījums bija devas palielināšana, 525 devu kohorta dizains, kurā piedalījās 4 dalībnieki katrā no zemākajām devām un 2 dalībnieki ar lielāko devu, 5 x 313 vg / kg. Sekošanas ilgums svārstās no 1 līdz 3 gadiem pēc infūzijas, izņemot 1 dalībnieku 3. kohortā (1 x 1013 vg / kg), kas priekšlaicīgi pārtrauca pētījumu (zaudēja pēcpārbaudi).

ALT PALĪGUMS 4. KOHORTĀ (3 x 1013 vg / kg)

ALAT līmeņa paaugstināšanās bija visizplatītākā blakusparādība, kas radās 5 no 11 dalībniekiem un 4 no 5 dalībniekiem ar vislielāko devu 4. kohortā. Šie 4 dalībnieki tika ārstēti ar steroīdiem ilgumā no 6 līdz 16 nedēļām. Otrais ALAT līmeņa paaugstinājums tika novērots 3 no šiem 4 dalībniekiem.

KOHORTA EFEKTIVITĀTE 4

FVIII aktivitāte, izmantojot hromogēno testu 5 dalībniekiem 4. kohortā - visaugstākās devas kohortā. Pēc infūzijas novērošanas laiks ir no 52 līdz 82 nedēļām. 9. – 52. Nedēļā vidējā FVIII aktivitāte bija 56.9% un vidējā 70.4% (kā noteikts 4 no 5 4 kohortas dalībniekiem ar novērtējumu 52. nedēļā).

SAISTĪTAIS SATURS