Pasaules hemofilijas gēnu terapijas reģistra federācija

Pasaules hemofilijas gēnu terapijas reģistra federācija
Spilgtākie notikumi no ASH 62. gadskārtējās sanāksmes un izstādes

Pasaules hemofilijas gēnu terapijas reģistra federācija

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Zārks, maģistra grāds3, Mayss Naccache1, Roberts Klarks4, Lindsija Džordža, MD5, Alfonso Jorio, MD, PhD6, Volfgangs A. Mīsbahs, MD7, Braiens O'Mahonijs8, Flora Peyvandi9,10, Stīvens V. Pipe, MD11, Adrians Kvartels12, Eileen K Sawyer, PhD13, Marks V Skiners, Dž14, Bartolomejs Dž. Tortella, MD, MBA15, Kristāls Vatsons, BS16, Leonards A. Valentino, MD17, Īans Vinbērns18, Džonijs Mahlangu19un Glens F. Pīrss, MD, PhD20

1Pasaules Hemofilijas federācija, Monreāla, QC, Kanāda

2Vašingtonas universitāte, Vašingtonas asiņošanas traucējumu centrs, Sietla, WA

3Pasaules Hemofilijas federācija, Monreāla, QC, Kanāda

4Starptautiskā trombozes un hemostāzes biedrība, Inc, Karboro

5Filadelfijas bērnu slimnīca, Filadelfija, PA

6Makmastera universitāte, Ontārio, Kanāda

7Hemofilijas centrs, Frankfurtes Universitātes slimnīca, Frankfurte, Vācija

8Īrijas hemofilijas biedrība, Dublina, Īrija

9Angelo Bianchi Bonomi hemofilijas un trombozes centrs, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milāna, Itālija

10Angelo Bianchi Bonomi hemofilijas un trombozes centrs, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milāna, Itālija

11Mičiganas Universitātes Pediatrija un patoloģija, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Leksingtona, MA

14Politikas attīstības institūts Ltd, Vašingtona, DC

15Spark Therapeutics, Filadelfija, PA

16Amerikas trombozes un hemostāzes tīkls, Decatur, GA

17Nacionālais hemofilijas fonds (NHF), Ņujorka

18Pfizer Inc, Ņujorka

19Hemofilijas visaptverošās aprūpes centrs, Vesatras Universitātes Veselības zinātņu fakultāte un NHLS, Ziemeļ Johannesburga, Dienvidāfrika

20Pasaules Hemofilijas federācija, La Jolla, Kalifornija

Galvenie datu punkti

I / II POSMS PĒTĪJUMA DIZAINS

Ievērojot Eiropas Zāļu aģentūras (EMA) un ASV Pārtikas un zāļu pārvaldes (FDA) norādījumus, WFH GTR SC ir izstrādājusi šo galveno datu kopu, kas jāsavāc par visiem pacientiem ar hemofiliju, kuri saņem gēnu terapiju. Datu vākšana būs nepieciešama reizi ceturksnī pirmajā gadā pēc gēnu terapijas infūzijas un pēc tam katru gadu visā pacienta dzīves laikā. Izplatīšana HTC sākās 2020. gada augustā ar uzsākšanas apmeklējumiem, kas sākās 2020. gada oktobrī. Reģistrs sāks darboties 2021. gada janvārī.

SAISTĪTAIS SATURS